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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Parere positivo del CHMP per la terapia genica per la WAS
È la terza terapia avanzata messa a punto all’SR-Tiget di Milano ad approssimarsi alle fasi di commercializzazione, sarà distribuita da Fondazione Telethon che ne ha seguito ogni fase di sviluppo
Circa due anni fa Fondazione Telethon annunciò di aver ha ottenuto il benestare dalla Commissione Europea al cambio di statuto per poter commercializzare farmaci. Una scelta unica nel suo genere e non poco difficoltosa per la più nota charity italiana nel settore delle malattie genetiche, ma presa con coraggio per mantenere sul mercato Strimvelis - la terapia genica per il trattamento dell’ADA-SCID - e per evitare che lo sviluppo di altre terapie avanzate possa essere interrotto. Pochi giorni fa è arrivato un segnale concreto che mostra che questa è la strada giusta: il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per etuvetidigene autotemcel (nome commerciale: Waskyra™), una terapia genica ex vivo per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS).
- Di: Enrico Orzes
Svolta dell’FDA per le terapie su misura per i pazienti rari
L’agenzia regolatoria statunitense ha presentato la sua nuova visione ispirata al caso Baby KJ: i trattamenti personalizzati per i singoli malati potranno ricevere un’autorizzazione collettiva
L’annuncio è arrivato il 12 novembre sulle pagine del New England Journal of Medicine con un titolo apparentemente cauto: “Il nuovo plausibile percorso dell’FDA”. Il testo dell’articolo firmato da due figure ai vertici della Food and Drug Administration, però, dimostra capacità di visione e spirito di leadership. Per una volta conviene partire dal finale, che suona come una forte dichiarazione di intenti: “A quasi 30 anni dal sequenziamento del genoma umano, le terapie personalizzate sono ormai una realtà. L’FDA collaborerà e fornirà assistenza per introdurre queste terapie sul mercato, e le nostre strategie normative si evolveranno per stare al passo con i progressi scientifici”.
- Di: Anna Meldolesi
Il DNA ha una struttura a doppia elica… Elementare Watson!
Si è spento a 97 anni James Watson, Premio Nobel per aver svelato l’architettura molecolare del DNA: figura scomoda e controversa, ha lasciato un segno indelebile nella storia della biologia
Ci fu un momento in cui La doppia elica, il libro nel quale sono narrati gli eventi che condussero alla scoperta della struttura del DNA, rischiò di non vedere mai la stampa: infatti, l’Università di Harvard ordinò alla propria casa editoriale di non pubblicare il memoir di James Watson perché Francis Crick e Maurice Wilkins che, insieme allo stesso Watson (e a Rosalind Franklin), avevano condiviso le tappe della scoperta, si lamentarono del punto di vista personale con cui il collega aveva ricostruito le discussioni emerse dietro le quinte di quello storico lavoro. Tuttavia, se La doppia elica è stata un successo editoriale senza precedenti, il merito fu proprio della prospettiva narrativa scelta da Watson, che tutt’oggi consente al lettore di farsi un’idea dei pregi e dei difetti di una vita trascorsa dietro a un bancone da laboratorio. Lo sanno in molti, tra cui Jennifer Doudna, la madre dell’editing del genoma, che, con quel libro, si innamorò della ricerca scientifica.
- Di: Enrico Orzes e Giuseppe Novelli
Terapia genica per l’emofilia A: trattato il primo paziente nel Lazio
Ventinovenne nuotatore ed immobiliarista, David è stato preso in carico dal personale della U.O.S.D. Malattie Emorragiche e Trombotiche del Policlinico Gemelli di Roma
Da quasi due anni la terapia genica per la forma grave di emofilia A (valoctocogene roxaparvovec) è stata autorizzata in Italia ed è rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale; il nostro Paese è il secondo in Europa (dopo la Germania) ad aver garantito l’accesso ai pazienti a questa innovativa terapia. Nonostante la tempestività regolatoria, ad oggi sono ancora pochi i pazienti che sono stati trattati con questa terapia genica in Italia – forse perché, a differenza di altre terapie geniche sviluppate per malattie rare, non è salvavita. In questi anni, i primi trattamenti sono stati effettuati in Lombardia e la settimana scorsa è stata diffusa la notizia del primo paziente trattato nel Lazio. Si chiama David, è un ragazzo di 29 anni e ha ricevuto l’infusione di valoctocogene roxaparvovec presso la U.O.S.D. Malattie Emorragiche e Trombotiche dell’IRCCS Fondazione Policlinico Gemelli di Roma.
- Di: Enrico Orzes
Una mini-placenta per studiare le fasi precoci della gravidanza
Biostampate in 3D in un gel sintetico riproducono la placenta precoce e aprono nuove prospettive nello studio delle complicanze della gravidanza
Nel primo trimestre di gravidanza, l’embrione è un piccolo laboratorio in fermento: il cuore comincia a pulsare, le prime cellule nervose si organizzano, gli abbozzi di arti si allungano. Intanto, nel corpo della madre, si forma un organo temporaneo ma vitale: la placenta, che vive solo per la durata della gravidanza e fa da ponte tra due organismi, nutrendo e proteggendo il feto. Ma proprio per la sua natura effimera, è anche tra gli organi più misteriosi e difficili da studiare, soprattutto nei primi mesi. All'Università di Tecnologia di Sydney, i ricercatori ne hanno creato una versione in miniatura con la stampa 3D, aprendo una finestra preziosa sulle cause di complicanze come la preeclampsia. Lo studio è stato pubblicato a settembre su Nature Communications.
- Di: Erika Salvatori
Terapie a base di cellule staminali: una roadmap dall’ISSCR
L'International Society for Stem Cell Research ha pubblicato nuove linee guida per accelerare la traslazione di terapie sperimentali in uso commerciale
Una nuova risorsa progettata per accelerare la tralazione delle terapie derivate da cellule staminali pluripotenti umane in sperimentazioni cliniche e uso commerciale: il documento “Best Practices for the Development of Pluripotent Stem Cell-Derived Therapies” (Migliori pratiche per lo sviluppo di terapie derivate da cellule staminali pluripotenti) ha lo scopo di affrontare i costi e la complessità intrinseci dello sviluppo di queste terapie. “Lo sviluppo di terapie derivate da cellule staminali pluripotenti indotte è costoso e complesso, quindi si tende ad adottare un approccio globale. Abbiamo quindi ritenuto fondamentale esaminare a livello globale gli standard richiesti e le linee guida normative necessarie e cercare di riunirli in un unico documento completo”, ha commentato Jacqueline Barry, copresidente del Comitato direttivo sulle migliori pratiche e Chief Clinical Officer presso Cell and Gene Therapy Catapult (UK).
- Di: Redazione
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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