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Terapia Genica
terapia genica, in vivo

Uno studio dell’SR-Tiget di Milano apre la strada a nuove terapie geniche per le malattie genetiche del sangue, senza chemioterapia né trapianto di cellule staminali

Un team di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano ha identificato una finestra temporale unica, subito dopo la nascita, durante la quale è possibile somministrare la terapia genica direttamente nel corpo, quindi in vivo, agendo con successo sulle cellule staminali del sangue in circolazione. Lo studio, pubblicato il mese scorso sulla rivista Nature, rappresenta un importante passo avanti verso trattamenti meno invasivi nel settore della terapia genica. Anche se per ora è stato testato solo su modelli animale (topi), la nuova strategia potrebbe rappresentare l’inizio di un nuovo capitolo della lunga storia dello sviluppo di terapie geniche.

Bioetica
xenotrapianto, sperimentazione clinica

Non esiste ancora un consenso sul modo migliore per umanizzare gli organi di maiale ma i recenti progressi hanno convinto l’agenzia regolatoria statunitense a dare il via libera 

Il primo studio clinico coinvolgerà 6 persone e, se i risultati saranno positivi, potrà estendersi a 44. La sopravvivenza a sei mesi dallo xenotrapianto sarà considerata un indicatore di successo, anche se non è chiaro in quanti casi dovrà essere raggiunto questo traguardo. In attesa che cominci la sperimentazione - autorizzata lo scorso febbraio dalla Food and Drug Administration (FDA) - gli occhi sono puntati su Timothy Andrews, che oltre quattro mesi fa ha ricevuto un rene di suino editato, grazie a un’autorizzazione una tantum in regime compassionevole. L’uomo ha battuto il record detenuto in precedenza da Towana Looney (quattro mesi e 9 giorni con uno xeno-rene) e, nel momento in cui scriviamo, sta bene.

RNA Therapies
Centro Nazionale per lo Sviluppo di terapie geniche e farmaci RNA

Durante il Congresso scientifico del Centro Nazionale per lo Sviluppo di terapie geniche e farmaci RNA è emerso che il 70% dei fondi PNRR è già impegnato in nuovi bandi di ricerca 

Il Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR) è a circa un anno dalla scadenza ufficiale ma, a Padova, i ricercatori del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con tecnologia a RNA si sono dati un gran daffare per mettere a frutto le risorse ottenute e sviluppare così potenziali nuove terapie innovative. Finanziato con oltre 320 milioni di euro della Missione 4 del MUR, il Centro ha già impegnato il 70% delle risorse disponibili, rispettando i tempi previsti. Sono 95 i progetti di ricerca finanziati tramite i Bandi a Cascata, 500 le pubblicazioni scientifiche su riviste internazionali, 25 i brevetti depositati, 34 i progetti di trasferimento tecnologico avviati, tra cui 10 start-up e 17 nuove iniziative imprenditoriali in fase di sviluppo.

Terapia Genica
terapia genica, tumore al pancreas, SNIPER

Prof. Massimo Dominici (Modena): “l’obiettivo del trial scaturisce dall’interrogativo su come mai il tumore pancreatico sia circondato da cellule stromali che lo proteggono e lo sostegono” 

In inglese sniper significa “cecchino”: non poteva esserci nome migliore per un trial clinico con cui testare un terapia genica per colpire con precisione il tumore del pancreas. A descrivere la struttura e gli obiettivi di SNIPER ad Osservatorio Terapie Avanzate è uno degli ideatori dello studio, il professor Massimo Dominici, Direttore della Struttura Complessa di Oncologia dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena, il quale ha raccontato come questo sia l’ultimo (ma solo in termini di tempo) passo di un lungo cammino, cominciato con l’indagine degli aspetti molecolari e patogenetici intrinseci al tumore del pancreas (ne abbiamo parlato qui). Una ricerca che procede per conquiste ma che, affacciandosi alle fasi cliniche, si pone obiettivi impegnativi.

Terapia Genica
tumore al pancreas, terapia genica

Nell’80% dei casi la diagnosi giunge quando il cancro al pancreas è già in metastasi ma gli studi sulle cellule di supporto a quelle tumorali promettono buone opportunità di trattamento

È difficile scordare le ultime foto dell’attore Patrick Swayze, indimenticato protagonista di film come Dirty Dancing e Ghost. Noto per il suo fisico scolpito, Swayze è stato colpito da un tumore al pancreas che in poco tempo lo ha spinto verso un profondo deperimento. Tanti malati continuano a esser gravati dalla sofferenza originata da questa neoplasia per cui, attualmente, rimangono limitate prospettive di cura. Per tale ragione l’oncologia si sta rivolgendo alle terapie avanzate nella speranza di trovare una soluzione che massimizzi l’effetto dei farmaci e vinca la resistenza delle cellule tumorali. Tra chi sta conducendo studi di questo genere c’è Massimo Dominici, professore di Oncologia presso l’Ateneo di Modena e Reggio Emilia (UniMoRe) e Direttore della Struttura Complessa di Oncologia dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena.

La manifattura delle terapie avanzate
manifattura, terapie avanzate, Cytiva

Claudia Gagliardini (Cytiva): “Attraversiamo una fase in cui piccoli cambiamenti possono tradursi in enormi benefici, perciò bisogna saper costruire e coltivare un dialogo reciproco”

Nell’ultimo decennio il panorama delle terapie avanzate è stato arricchito dall’ingresso sul mercato di nuovi trattamenti, diventati finalmente disponibili per pazienti in attesa da lungo tempo. Ciò non ha solo trasformato la mappa delle aziende produttrici ma ha anche rivoluzionato il lavoro delle autorità regolatorie, che si sono dovute progressivamente adattare a logiche produttive del tutto differenti da quelle degli altri farmaci, in un’ottica di armonizzazione che - stando all’esito di eventi come il Cell and Gene Therapy Forum promosso dalla Food and Drug Adiminisration (FDA) alcuni giorni fa - sta dando risultati apprezzabili. La valutazione dei processi produttivi delle terapie avanzate richiede pertanto un processo osmotico tra ricercatori, produttori ed enti regolatori. Lo ribadisce con enfasi anche Claudia Gagliardini, biologa molecolare, alla guida dell’area commerciale della Terapia Genica di Cytiva.

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OTA Talk
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Osservatorio Terapie Avanzate - Video

OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

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Massimiliano Petrini

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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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