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Bioetica
dna, editing genomico, bioetica

Un summit negli USA e un numero speciale del CRISPR Journal hanno ospitato una pluralità di voci che chiedono un dibattito allargato nel nome di cosmopolitismo e partecipazione

Respingono il modello della Conferenza di Asilomar, che 50 anni fa ha rappresentato un momento cruciale di riflessione collettiva sulle frontiere della genetica: troppo tecnocentrico. Criticano i tre Summit sull’editing del genoma umano che hanno accompagnato l’avanzata di CRISPR fino al 2023: troppo utilitaristici. Invocano nuovi spazi per le prospettive religiose, multiculturali, extra-scientifiche. Sono le voci riunite dal Global Observatory for Genome Editing, il think tank fondato nel 2020 da Sheila Jasanoff che ad Harvard studia le dinamiche della tecnologia e della scienza con gli strumenti di sociologia, antropologia e diritto. Possono contare su un grant della Templeton Foundation da 2 milioni di dollari, ma cosa propongono?

Terapia Genica
terapia genica, alfa-mannosidosi, mucopolisaccaridosi

Prof.ssa Bernardo (Milano): “Stiamo sviluppando un modello in parallelo per più malattie allo scopo di ottimizzare la produzione, ridurre i costi e rendere le terapie più accessibili”

Tre terapie avanzate per tre malattie rarissime, un unico progetto di lavoro. Ecco la strategia studiata dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, guidati da Alessandro Aiuti, Vicedirettore Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), e Maria Ester Bernardo, Professore Associato di Pediatria presso l’Università Vita-Salute San Raffaele. È la stessa prof.ssa Bernardo a spiegare ai lettori di Osservatorio Terapie Avanzate come si svolge e che finalità ha il programma PLATFORM creato per istituire una piattaforma scientifica e regolatoria per lo sviluppo di terapie geniche per tre rare malattie: l’alfa-mannosidosi e le mucopolisaccaridosi di tipo 4A (MPS4A) e 4B (MPS4B). Una sfida radicale destinata a cambiare le regole di sviluppo di questi innovativi trattamenti, abbassandone i costi, riducendo i tempi di sviluppo e aumentando l’accessibilità ai pazienti.

CAR-T e Immunoterapia
car-t, metastasi, tumore al colon

Uno studio condotto all’IRCCS Ospedale San Raffaele su modelli preclinici ha rivelato come i linfociti T ingegnerizzati riescano a colpire le cellule metastatiche risparmiando quelle sane 

La mappa concettuale che illustra le aree di utilizzo delle CAR-T si sta arricchendo di nuovi campi, come quello delle malattie autoimmuni, ma senza dimenticare l’oncologia, primo vero grande obiettivo di queste innovative terapie. E, infatti, la bandierina posta alcuni giorni fa da un gruppo di ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano ha un valore strategico, dal momento che essi hanno sviluppato e testato in modelli preclinici un’innovativa immunoterapia cellulare per il trattamento delle metastasi epatiche del tumore al colon-retto, uno dei più diffusi a livello mondiale e con alti tassi di mortalità tra i pazienti oncologici. Lo studio che riporta i risultati è stato pubblicato il 28 maggio sulla rivista Science Translational Medicine.

Terapia Genica
terapia genica, artrite reumatoide, artrosi

Avviato in USA il primo studio clinico per testare una terapia genica per l’artrosi del ginocchio, mentre un’altra per l’artrite, basata su CRISPR, dovrebbe entrare in sperimentazione nel 2026

Se ormai l’utilizzo delle terapie CAR-T contro le malattie autoimmuni e reumatologiche (come lupus eritematoso sistemico, sclerosi sistemica e dermatomiosite) è una realtà concreta – tanto che lo scorso gennaio è partito anche il primo studio clinico in Italia – la terapia genica per l’artrite reumatoide (AR) è ancora all’inizio di una lunga strada, piuttosto in salita. Negli ultimi 20 anni, infatti, sono state diverse le ricerche avviate e poi interrotte: fallimenti che hanno deviato interesse e ricerche sull’artrosi (o osteoartrosi, AO), patologia articolare che presenta alcune similitudini con l’artrite reumatoide. Ma grazie all’artrosi che fa da apripista, ora la terapia genica muove i suoi primi passi in clinica anche per l’AR.

Digital Health
cerotto smart, ferite croniche,

Un nuovo dispositivo indossabile, grande quanto una garza, permette di raccogliere e analizzare l’essudato di una ferita, fornendo informazioni in tempo reale sul suo stato di guarigione

La funzione di un cerotto o di una benda è, prima di tutto, quella di proteggere una ferita, permettendole di guarire senza interferenze esterne. Ma se fosse anche intelligente, capace di “ascoltare” la ferita e comunicarci in tempo reale a che punto è il processo di guarigione? È l’idea alla base di iCares, un nuovo dispositivo indossabile sviluppato al California Institute of Technology. Grande quanto un comune cerotto, integra un sistema microfluidico in grado di analizzare l’essudato della ferita e di rilevare i primi segnali molecolari di un’infezione giorni prima dei sintomi visibili. Testato su modelli animali e su un piccolo gruppo di pazienti con ferite croniche, iCare potrebbe trasformare la gestione clinica di alcuni tipi di lesione (come quelle nei pazienti diabetici o con problemi vascolari) abbreviando i tempi di guarigione e riducendo gli accessi in ambulatorio. I risultati sono stati pubblicati su Science Translational Medicine.

RNA Therapies
rna therapies, terapia genica, farmaci

Una sfida raccolta dal Centro Nazionale di Ricerca e Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia RNA: in tre anni sono state poste le basi per una nuova farmacologia

Padova è nota per essere la città dei “tre senza”: un santo senza nome, un prato senza erba e un caffè senza porte. Ma forse si potrebbe aggiungere un quarto protagonista a questa misteriosa e storica stringa, vale a dire un laboratorio “senza pareti”. Infatti, nel giugno 2022 è formalmente nato a Padova il Centro Nazionale di Ricerca e Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia RNA, finanziato con i fondi europei del PNRR e composto da vari centri universitari, diverse aziende private ed enti di ricerca. Tutti pronti a collaborare, agendo come un unico organismo, con strutture e funzioni differenti ma un solo obiettivo: sviluppare nuove terapie innovative e avanzate per malattie senza cura. A esporre ad Osservatorio Terapie Avanzate le finalità e i risultati raggiunti dal Centro è il suo Presidente, Rosario Rizzuto, Professore Ordinario di Patologia Generale all’Università degli Studi di Padova.

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Osservatorio Terapie Avanzate - Video

OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

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Massimiliano Petrini

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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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