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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Trapianto di cromosomi: si apre una nuova frontiera
Una piattaforma tecnologica che consente di sostituire interi cromosomi umani con una fedeltà senza precedenti. Ne parliamo con Gianluca Petris, ricercatore della Fondazione Italiana Fegato
Per la prima volta è stato possibile trasferire, modificare e sostituire interi cromosomi umani mantenendone l’integrità strutturale e la fedeltà genomica. Il risultato, pubblicato su Science, è frutto del lavoro di un consorzio internazionale di ricercatori del MRC Laboratory of Molecular Biology e del Wellcome Sanger Institute di Cambridge, guidato da Gianluca Petris, oggi Principal Investigator della Genome Engineering & Biotechnology Unit della Fondazione Italiana Fegato e docente all’Università di Udine. Lo studio rappresenta una svolta per la biologia sintetica e generativa, e apre prospettive inedite per le terapie avanzate, consentendo ad esempio di superare i limiti dell’editing genetico tradizionale. Gianluca Petris ci ha spiegato i passaggi chiave del lavoro e delineato le implicazioni future per la ricerca biomedica.
- Di: Rachele Mazzaracca
Dalle CAR-T una futura opportunità per la sindrome della persona rigida
Sono positivi i dati di uno studio clinico di Fase II con una CAR-T autologa diretta contro l’antigene CD19. Ed è già in preparazione la domanda di commercializzazione negli Stati Uniti
Céline Dion, pluripremiata cantante canadese conosciuta in tutto il mondo, è diventata suo malgrado la più celebre rappresentante dei pazienti affetti dalla sindrome della persona rigida, una rara malattia neurologica autoimmune in grado di provocare spasmi muscolari e forti dolori. Come per la sclerosi multipla e altre analoghe malattie autoimmuni, i trattamenti sono perlopiù rivolti ai sintomi poiché non è ancora disponibile una cura specifica. Tuttavia, nel futuro la situazione potrebbe cambiare visti i primi incoraggianti risultati ottenuti in uno studio clinico con una terapia a base di cellule CAR-T. La speranza è che i linfociti ingegnerizzati possano segnare un cambio di rotta nella cura dei pazienti con la sindrome della persona rigida.
- Di: Enrico Orzes
2026: cosa accadrà nel mondo della ricerca clinica?
Dall’mRNA all’editing genomico: le terapie avanzate saranno al centro delle sperimentazioni cliniche di quest’anno
Nature Medicine ha chiesto a undici ricercatori di spicco quali saranno i protagonisti e gli obbiettivi principali degli studi clinici nel 2026, così da farsi un’idea della rotta che prenderà la ricerca biomedica nei prossimi mesi. I trial attualmente in corso, e in avvio, hanno il potenziale di influenzare in modo significativo il futuro della pratica clinica, affrontando alcune delle principali sfide sanitarie globali, dalle malattie infettive ai tumori, dalle patologie cardiovascolari alle malattie rare e autoimmuni. Accanto a vaccini e farmaci innovativi, un ruolo di primo piano è occupato dalle terapie avanzate, che stanno ridefinendo l’approccio terapeutico grazie a strategie sempre più mirate e personalizzate.
- Di: Rachele Mazzaracca
Il presente e il futuro delle “RNA therapies”
L’incremento dei farmaci nati dalla tecnologia a RNA è il segnale di un florido filone di ricerca e l’innovazione tecnologica sta ampliando le possibili applicazioni a molte patologie
L’acido ribonucleico (RNA) è una molecola essenziale per la vita, capace di svolgere ruoli differenti dal momento che funge da intermediario nel trasferimento dell’informazione genetica (RNA messaggero), permette la lettura del messaggio genetico e la traduzione in proteine, può assumere conformazioni tridimensionali e regolare varie funzioni cellulari, può persino diventare un meccanismo di difesa (interferenza a RNA) da vari patogeni. La flessibilità di questa piccola e straordinaria molecola, a lungo considerata secondaria, è stata la miccia di innesco di un’esplosione tecnologica, o meglio, di una rivoluzione che ha dato avvio allo sviluppo delle cosiddette “RNA therapies” in cui il mezzo o il “bersaglio” stesso è l’RNA. Utilizzando o modulando RNA diversi è possibile produrre certe proteine o bloccare l’azione di altre, responsabili di malattie. Il potenziale clinico dietro a tutto ciò è enorme ed è abbinato ad indubbi vantaggi economici.
- Di: Enrico Orzes
Terapie geniche ultra-rare: nasce un nuovo modello di accesso sostenibile
Fondazione Telethon e Orphan Therapeutics Accelerator siglano un protocollo d’intesa per portare la terapia genica per la Sindrome di Wiskott-Aldrich oltre i limiti del mercato for-profit statunitense
La collaborazione tra Fondazione Telethon e Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL) apre la strada a un modello innovativo e non profit di accesso commerciale alle terapie geniche per malattie ultra-rare negli Stati Uniti. L’iniziativa affronta uno dei nodi centrali della sostenibilità delle terapie avanzate, proponendo una risposta concreta alle difficoltà di mercato che spesso impediscono a queste innovazioni di raggiungere i pazienti e colmando il vuoto lasciato dagli operatori for-profit. Grazie a questo accordo sarà possibile commercializzare etuvetidigene autotemcel (nome commerciale Waskyra), terapia genica recentemente approvata dalla Food and Drug Administration per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, una forma rara di immunodeficienza di origine genetica.
- Di: Redazione
Microrobot magnetici per il trasporto mirato di farmaci
Una ricerca pubblicata su Science descrive una tecnologia emergente, basata su minuscoli robot guidati magneticamente, per raggiungere bersagli farmacologici con elevata precisione
Per quanto possano essere avanzate, le terapie sistemiche si accompagnano spesso a effetti collaterali indesiderati e a un’efficacia ridotta verso il bersaglio. Da qui la spinta a sviluppare trattamenti mirati, capaci di aumentare la concentrazione di farmaco direttamente nel sito “malato”, senza disperderlo negli altri distretti corporei. Si inserisce in questo contesto lo studio pubblicato a metà novembre su Science, di un team internazionale di ricercatori che ha messo a punto una strategia di trasporto e rilascio di farmaci basata su microrobot magnetici. Pilotati dall’esterno del corpo, i piccoli dispositivi possono navigare nell’intricato labirinto degli spazi tra i tessuti e lungo i vasi e recapitare il proprio “carico” con estrema precisione.
- Di: Alice Pace
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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