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Digital Health
AI Co-Scientist, terapie avanzate, intelligenza artificiale

Fa quello che fanno i ricercatori, ma con una velocità inimmaginabile e la capacità dis-umana di processare contemporaneamente quantità mastodontiche di dati 

L’intelligenza artificiale applicata alla ricerca e alla pratica clinica è oggi uno dei temi centrali in ambito medico. Il mondo è già pieno di strumenti in questo settore ma il passo ulteriore è stato lanciato da Google il 19 febbraio scorso: con AI Co-Scientist, oggi “esiste” un collaboratore virtuale, un co-scienziato appunto, capace di scandagliare montagne di dati, di individuare correlazioni impercettibili all'occhio umano, di formulare ipotesi innovative e di suggerire esperimenti rivoluzionari. In sostanza Co-Scientist non è solo una macchina velocissima che fa ciò che gli si dice di fare, e che impara autonomamente dalla propria esperienza di elaborazione dati sulla base dei nostri feedback. È un sistema che ha lo scopo primario di supportare gli scienziati nell’avanzare ipotesi di ricerca.

Regolatorio e accesso
stefano benvenuti, telethon, sostenibilità, terapie avanzate

Sostenibilità economica, rischio di fallimento commerciale, accessibilità: termini purtroppo noti quando si parla di ATMP. Ne abbiamo parlato con Stefano Benvenuti (Fondazione Telethon)

La promessa di una terapia rivoluzionaria è diventata una realtà clinica per alcune malattie: si tratta principalmente di terapie geniche che hanno riscritto la storia di patologie incurabili, migliorando la qualità della vita dei pazienti e, in alcuni casi, garantendo una cura definitiva. Tuttavia, nonostante gli enormi progressi scientifici e i traguardi raggiunti negli ultimi 50 anni, queste terapie si trovano di fronte a un ostacolo cruciale: la loro sostenibilità economica. Osservatorio Terapie Avanzate ha intervistato il dott. Stefano Benvenuti, Responsabile Relazioni Istituzionali di Fondazione Telethon, che ci ha parlato della recente esperienza con Strimvelis, di cui la Fondazione gestisce produzione e commercializzazione da un anno e mezzo circa, e dei possibili approcci per rendere sostenibili le terapie avanzate per malattie ultrarare.

CRISPR & Editing genomico
david, liu, editing genomico, Breakthrough Prize

L’inventore del base e prime editing ha ricevuto il Breakthrough Prize dalle mani di Jodie Foster e di Lily Collins ma la più applaudita è stata la giovane paziente Alyssa Tapley

I divi del cinema che il 12 aprile erano seduti in platea a Santa Monica sono facili da riconoscere: Brad Pitt, Margot Robbie, Sean Penn e altri ancora. Ma è rarissimo che un ricercatore diventi una celebrità al di fuori dei circoli scientifici. Il ribaltamento di ruoli avviene solo un giorno all’anno, quando in California si celebra il Breakthrough Prize. Più ricco del Nobel (i premi valgono il triplo) e all’insegna del glamour, l’evento prevede che i protagonisti della scienza vengano omaggiati dallo star system e dalla tecnofinanza. Nel 2015 avevano vinto le inventrici del modello standard di CRISPR, Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna. Nel 2025 è toccato all’inventore dei modelli avanzati della tecnica, detti base e prime editing.

Regolatorio e accesso
europabio, raccomandazioni, terapie avanzate

Sebbene il Vecchio Continente sia stato pioniere in questo campo, oggi Stati Uniti e Asia hanno consolidato la loro leadership nel settore. Cosa fare? Le raccomandazioni EuropaBio

Le terapie avanzate - anche note come Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) - rappresentano una rivoluzione nel trattamento di alcune malattie perché sono davvero innovative nel loro approccio e, in alcuni casi, potenzialmente risolutive. Nonostante l'Europa, Italia in primis, sia stata pioniera nella ricerca e sviluppo e nella regolamentazione di queste terapie, oggi sta perdendo attrattività rispetto ad altre aree del mondo. Se 15 anni fa il Vecchio Continente era in prima linea, oggi Stati Uniti e Asia guidano il settore. In quanto motore dell’innovazione in ambito medico, l’ambito delle terapie avanzate è di importanza strategica per la competitività dell'Europa. EuropaBio, il più grande gruppo industriale europeo di biotecnologie, propone alcune raccomandazioni per migliorare l'attrattiva dell'UE in questo settore.

CAR-T e Immunoterapia
car-cik, leucemia linfoblastica acuta di tipo B

Pubblicati i dati di uno studio clinico italiano condotto su 36 pazienti: osservata un’elevata tollerabilità del trattamento e i dati sulla remissione di malattia e sopravvivenza sono positivi

Sull’asse Monza-Bergamo sta trovando consolidamento la ricerca sulle CAR-CIK, considerate un componente di belle speranze del gruppo delle terapie basate sull’antigene CAR, di cui le CAR-T sono il rappresentante più noto e affermato. Da anni la Fondazione Tettamanti svolge la propria attività su questi innovativi trattamenti e, pochi giorni fa, sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Blood Cancer Journal i risultati dello studio clinico accademico guidato dal professor Andrea Biondi della Fondazione Tettamanti e dal professor Alessandro Rambaldi dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo. Dallo studio sono emerse l’efficacia e l’elevata tollerabilità delle cellule CARCIK nel trattamento di 36 pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo B in ricaduta di malattia dopo il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.

Altre News
terapie avanzate, cina

La Cina si sta affermando come uno dei protagonisti globali nello sviluppo delle ATMP, con un numero crescente di studi clinici e di innovazioni in corso

In occasione dell’Advanced Therapies Congress, che si è tenuto a Londra a metà marzo, la Cina si è guadagnata una presentazione tutta per sé. Su Xiao, Co-founder e Chief Technical Operations Officer di Neurophth Therapeutics, azienda cinese impegnata nello sviluppo di terapie geniche in vivo per le malattie oftalmiche con filiali sia in Cina che negli Stati Uniti, ha illustrato come il Paese asiatico stia consolidando la propria posizione nel campo delle terapie avanzate. Più di un terzo dei trial clinici oggi si svolge nella regione Asia-Pacifico, il numero si sta avvicinando rapidamente a quello degli studi condotti in Nord America, con l’Europa che si trova nettamente indietro.

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OTA Talk
in breve

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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