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News
Vaccini a mRNA: dal COVID alle terapie oncologiche
Uno studio pubblicato su Nature mostra che i vaccini sviluppati per la pandemia hanno la capacità di migliorare la risposta all’immunoterapia nel trattamento di alcuni tumori
In medicina, capita spesso che nuovi trattamenti svelino di possedere caratteristiche non previste e inattese: è quello che sta accadendo con i vaccini a mRNA contro SARS-CoV2. Infatti, uno studio, pubblicato su Nature una decina di giorni fa, ha dimostrato che i pazienti oncologici che hanno ricevuto questo tipo di vaccini prima di iniziare un’immunoterapia hanno vissuto significativamente più a lungo rispetto a quelli non vaccinati. Ma, ancor più interessante, è che questo potrebbe essere possibile grazie a un potenziamento della risposta immunitaria, che rende i tumori più suscettibili al trattamento immunoterapico. Una scoperta che apre a nuove interessanti applicazioni in campo oncologico.
- Di: Roberta Altobelli
Inaugurato il nuovo Laboratorio di Terapia Genica di OPBG
Finanziato per circa 19,5 milioni di euro dal PNRR, sarà dedicato alla ricerca e sviluppo di terapie avanzate da produrre nell’adiacente Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico romano
L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) ha celebrato i suoi primi 40 anni come Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) con l’evento “La Ricerca X la Cura” che si è tenuto martedì 28 ottobre presso la sede di San Paolo e alla presenza di autorità ed istituzioni. È stata l’occasione per ripercorrere la storia del primo centro di ricerca pediatrica in Italia e per raccontare i traguardi di un percorso traslazionale che ha saputo unire ricerca, tecnologia e pratica clinica. È stato, inoltre, presentato e inaugurato il nuovo Laboratorio di Terapia Genica finanziato dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR), attraverso il Ministero dell’Università e della Ricerca nell’ambito della progettualità condotta dal Centro Nazionale di Ricerca Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA. Un importante investimento sul futuro della medicina personalizzata.
- Di: Francesca Ceradini
Holostem, la rinascita del “Made in Italy” nelle terapie avanzate
Dalla ripartenza di Holoclar ai nuovi progetti europei sulla terapia genica: ce ne parla Alessandro Padova, Amministratore Delegato e Direttore Generale di Holostem
Ripartire dopo due anni di liquidazione non è solo una sfida industriale, nel campo delle terapie avanzate è una prova di resistenza collettiva. È la recente storia di Holostem, realtà nata all’interno del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio Emilia, e pioniera nello sviluppo e produzione di terapie a base di cellule staminali epiteliali. Dopo un lungo periodo di incertezza e la cessione del ramo d’azienda alla Fondazione ENEA Tech e Biomedical (ne abbiamo parlato qui), il 2025 ha segnato la svolta: l’azienda è tornata operativa, con un nuovo assetto e una visione proiettata al futuro. Osservatorio Terapie Avanzate ha intervistato Alessandro Padova, Amministratore Delegato e Direttore Generale della biotech modenese.
- Di: Rachele Mazzaracca
Ovuli e spermatozoi artificiali, quanto è vicino il traguardo?
I progressi ottenuti in Giappone con gli esperimenti sui topi hanno indicato la via ma replicare questi risultati nella specie umana porrà problemi tecnici, etici e legali
La gametogenesi è il processo che serve a formare i gameti, ovvero le cellule sessuali maschili e femminili. In natura avviene all’interno dei testicoli e delle ovaie, a partire da cellule progenitrici che ricevono una varietà di stimoli. Replicare il processo in vitro è già possibile almeno nel topo, anche se con una bassa efficienza. Alcuni specialisti si aspettano che tra un decennio le conoscenze e le tecniche saranno progredite al punto da poterle applicare alla specie umana, per produrre sia spermatozoi che ovuli a partire da cellule di altre parti del corpo, da persone di entrambi i sessi. Questo aiuterebbe le coppie infertili ad avere figli biologici senza donatori esterni, ma aprirebbe anche la porta a scenari problematici.
- Di: Anna Meldolesi
Prix Galien Italia 2025: premiata una terapia genica
Il riconoscimento va a beremagene geperpavec che, agendo sul gene COL7A1, ripristina la produzione di collagene VII per il trattamento delle lesioni da epidermolisi bollosa distrofica
Il 14 ottobre 2025, a Verona presso il Palazzo Verità Poeta, si è tenuta la cerimonia del Prix Galien Italia 2025, l’edizione nazionale del prestigioso riconoscimento che – nato in Francia negli anni settanta – è oggi considerato alla stregua di un “Premio Nobel” per l’innovazione dei farmaci e per la ricerca farmacologica. L’iniziativa mira a valorizzare la ricerca che coniuga eccellenza scientifica, beneficio clinico per i pazienti e un impatto reale sulla salute pubblica. Quest’anno sono state presentate sette categorie tra cui, come nelle scorse edizioni, quella dedicata alle terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Products).
- Di: Redazione
Terapia genica: riflettori accesi sull’alfa-talassemia
Un gruppo di ricerca statunitense ha messo a punto una terapia sperimentale, basata sull’ingegnerizzazione delle cellule del paziente, contro una delle più severe emoglobinopatie
L’alfa-talassemia è una patologia ereditaria dovuta all’inattivazione di uno o più geni alfa-globinici: negli omozigoti è letale già in utero o alla nascita, mentre i portatori della malattia (con inattivazione di uno o due geni) sono affetti da forme più lievi di patologia. Negli ultimi anni, la ricerca sul fronte delle terapie avanzate rivolta alla patologia “sorella” - la beta-talassemia, per la quale è stata approvata e poi ritirata (in Europa) una terapia genica e per cui, successivamente, è arrivato sul mercato (anche in Italia) un trattamento basato su CRISPR - ha messo nell’ombra quella per alfa-talassemia. Uno studio pubblicato da poco su Cell Reports Medicine riporta risultati preclinici promettenti per una terapia genica ex vivo basata sull’utilizzo di un vettore lentivirale.
- Di: Enrico Orzes
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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