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Terapie approvate
lisocabtagene maraleucel, linfoma follicolare

La terapia diretta contro l’antigene CD19 è ora autorizzata in Europa anche per i pazienti adulti con linfoma follicolare recidivato o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica

Un importante traguardo per lisocabtagene maraleucel (Breyanzi): la Commissione Europea ha approvato la CAR-T sviluppata da Bristol Myers Squibb per il trattamento del linfoma follicolare recidivato o refrattario (R/R) dopo almeno due linee di terapia sistemica. Il farmaco era già autorizzato per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B, del linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, del linfoma follicolare e del linfoma a grandi cellule B refrattario o recidivante. L’approvazione giunge a seguito del parere positivo del CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), reso pubblico a febbraio 2025.

RNA Therapies
risdiplam, sma, trattamento prenatale

La terapia è stata assunta dalla madre in gravidanza e, a due anni e mezzo dalla nascita, la bambina non presenta sintomi della malattia. Un risultato che segna una possibile svolta nelle terapie prenatali

Per la prima volta nella storia della medicina, una bambina affetta da una grave forma di atrofia muscolare spinale (SMA) è stata trattata con successo mentre era nel grembo materno con una terapia somministrata alla madre. La bambina ha poi iniziato ad assumere lo stesso farmaco pochi giorni dopo il parto e probabilmente continuerà ad assumerlo per tutta la vita. Risdiplam (nome commerciale Evrysdi), un oligonucleotide antisenso (ASO) che agisce a livello dell’RNA messaggero e che è in commercio da qualche anno per il trattamento della SMA, sembra essere stato efficace anche se assunto dalla madre in gravidanza: la bambina, infatti, non presenta i sintomi della malattia. La Food and Drug Administration statunitense ha approvato l’approccio sperimentale solo per questo caso, ma i risultati da poco riportati sul The New England Journal of Medicine sottolineano l’importanza di un trattamento precoce e aprono le porte a nuove possibilità per il futuro.

CAR-T e Immunoterapia
car-t, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano

Dott. Michele Merli (Milano): “Le CAR-T in seconda linea sono più efficienti dal punto di vista immunologico perché i linfociti T hanno subito meno trattamenti e si espandono meglio” 

Uno dei maggiori successi nella lotta ai linfomi è la possibilità di stratificare i pazienti in base all’iter terapeutico più appropriato. Ciò è stato reso possibile dalle scoperte sulla biologia di questi tumori che, specie negli ultimi anni, hanno impresso una poderosa spinta nella messa a punto di innovative strategie di trattamento, fra cui le terapie a base di cellule CAR-T, il cui ingresso sul mercato ha rivoluzionato l’approccio al linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL). Ne abbiamo parlato con il dott. Michele Merli, della S.C. di Ematologia della Fondazione IRCCS Ca’ Grande Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, uno tra i centri in cui si effettuano più infusioni di CAR-T in Italia.

Organoidi

Una ricerca condotta dallo IEO e dal Politecnico di Milano ha permesso di sviluppare un “gut-on-chip” per predire la risposta ai farmaci inibitori dei checkpoint (ICI)

Negli ultimi tempi si sentono spesso nominare microbiota e microbioma: ma che differenza c’è tra i due termini? Il primo indica l’insieme dei microbi che convivono con il nostro organismo, mentre il secondo allude all’insieme dei genomi di tali organismi. Saperlo è utile perché le analisi genetiche sul microbioma stanno ottenendo rilievo proprio per il suo diretto coinvolgimento nella patogenesi di alcune malattie e nelle risposte ai farmaci. Un esempio di quest’ultimo aspetto è riportato in un articolo pubblicato il mese scorso sulla rivista Nature Biomedical Engineering: un team italiano, dell’Istituto Europeo di Oncologia (IEO) e del Politecnico di Milano, ha messo a punto un innovativo “organ-on-chip” per studiare le risposte dell’immunoterapia nel melanoma.

La manifattura delle terapie avanzate
manifattura, automazione, produzione

Il settore è alle porte di una trasformazione radicale, che potrebbe ridurre i costi e migliorare l’efficienza produttiva, rendendo le terapie geniche e cellulari accessibili su larga scala

Le terapie avanzate hanno segnato l’inizio di una nuova era della medicina. Fino a poco tempo fa l’idea di usare cellule e geni come farmaci sembrava più un concetto da romanzo di fantascienza che un’opzione concreta per trattare malattie incurabili. Eppure quel futuro è realtà: oggi sono autorizzate nel mondo oltre 30 terapie avanzate, per migliaia di pazienti affetti da malattie rare e non solo, e si prevede di superare la soglia di 60 prodotti entro il 2030. Questi trattamenti non sono più un'opzione di nicchia ma il numero di pazienti che potrebbero beneficiarne è molto più alto di quelli che riescono effettivamente ad accedervi, un grande ostacolo è la sostenibilità. Con un recente articolo Stephen Ward, Direttore Esecutivo di Cell and Gene Therapy (CGT) Catapult, spiega come sfruttare automazione e tecnologie digitali per aumentare la produzione e ridurre i costi di questi innovativi farmaci.

Digital Health
ai, crispr, evo 2

Un "ChatGPT per CRISPR", un modello senza precedenti per la biologia che entusiasma ma pone anche problemi etici 

Un modello di intelligenza artificiale capace di progettare e analizzare il codice genetico per tutti i domini della vita segna una svolta nella biologia computazionale. Si tratta di Evo 2, il modello più grande mai sviluppato in questo campo, addestrato su oltre 9,3 trilioni di nucleotidi estratti da 128.000 genomi, coprendo l’intero albero della vita. È stato sviluppato dall’Arc Institute, l’Università di Stanford e il colosso dei semiconduttori NVIDIA: una collaborazione che unisce le più evolute tecnologie informatiche e biotecnologiche e che potrebbe avere un notevole impatto sul futuro della biologia sintetica e della medicina personalizzata. 

Video

OTA Talk
in breve

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini

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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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