Il 6 giugno si terrà a Roma il primo evento organizzato dalla neonata Società Italiana di Terapia genica e Cellulare (SITGEC): un momento di confronto tra i maggiori esperti del settore in Italia
Lo scorso ottobre Roma ha ospitato la 31esima edizione del Congresso dell’European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT), un’imperdibile occasione di ritrovo per ricercatori, clinici, regolatori e diversi esperti del settore che, con continuità e zelo, da anni si occupano di terapie avanzate a 360 gradi. Ma è stata anche l’occasione per l’annuncio ufficiale - da parte del professor Luigi Naldini, Direttore dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano – della nascita della Società Italiana di Terapia Genica e Cellulare (SITGEC) e dello svolgimento della prima assemblea alla quale ha partecipato anche Osservatorio Terapie Avanzate. Il prossimo evento organizzato da SITGEC si svolgerà il prossimo 6 giugno, sempre a Roma, e sarà focalizzato sull’accesso alle terapie avanzate, tematica sempre più urgente.
La SITGEC è ufficialmente nata il 4 marzo 2024 per merito - fra tanti - di sette ricercatori ed esperti, leader in Italia nel campo delle terapie geniche e cellulari: Luigi Naldini, che ha assunto la carica di Presidente, Nicola Brunetti-Pierri (Tigem e Vicepresidente SITGEC), Celeste Scotti (Fondazione Telethon e tesoriere SITGEC) , Alessandro Aiuti (SR-Tiget), Alberto Auricchio (Tigem), Giuliana Ferrari (SR-Tiget) e Angelo Lombardo (SR-Tiget). “La creazione della società è motivata dalla straordinaria crescita avvenuta negli ultimi anni di quest’area della ricerca biomedica con il continuo emergere di nuove tecnologie di modificazione del genoma ed il numero crescente di prodotti di terapia genica, cellulare ed ingegneria tissutale di cui hanno beneficiato migliaia di pazienti, centinaia solo in Italia affetti da tumori, malattie genetiche rare, malattie degenerative e altre malattie acquisite”, scrive il professor Naldini in una lettera di presentazione pubblicata sul sito della Società. “La comunità scientifica italiana che lavora in quest’ambito è riconosciuta a livello internazionale per il contributo essenziale e pionieristico sin dai primi anni ’90, che va dallo sviluppo di strumenti innovativi, efficienti e sicuri di trasferimento genico, alla produzione dei prodotti medicinali in officine farmaceutiche GMP e alla valutazione rigorosa preclinica e clinica fino all’approvazione regolatoria”.
L’obiettivo principale è di dare una “voce” a tutti gli stakeholder (sia accademia che industria) impegnati in Italia nello studio e sviluppo di terapie innovative per il trattamento di malattie ancora senza cura che, non solo limitano l’aspettativa di vita dei pazienti, ma abbassano anche la qualità di una già difficile quotidianità. “Era importante creare, a partire da questa comunità, la possibilità di avere un forum per incontrarsi regolarmente, scambiare informazioni, far nascere collaborazioni e istruire le nuove generazioni di ricercatori e clinici attivi nel campo delle terapie geniche e cellulari”, continua Naldini. “Ma anche per creare una voce autorevole a livello nazionale che possa interloquire con istituzioni governative, autorità regolatorie e di valutazione delle tecnologie, imprese, associazioni di pazienti, altre società scientifiche, attori sociali e portatori di interesse, sollecitando iniziative e finanziamenti e contribuendo a decisioni strategiche nel vasto campo d’azione di questa giovane scienza che va dallo sviluppo responsabile e sicuro di nuove tecnologie dirompenti di modificazione del genoma alla loro prima applicazione clinica secondo criteri scientificamente ed eticamente rigorosi, e allo sviluppo di farmaci a base di ATMP che siano effettivamente disponibili alla maggior parte dei pazienti attraverso processi innovativi e con costi socialmente sostenibili”.
Ad ottobre Naldini ha presentato i 13 Scientific Working Groups all’interno dei quali si articolerà il lavoro della SITGEC. Oltre alle tematiche legate alle diverse aree di patologia (metaboliche, ematologiche, dermatologiche, oftalmiche, autoimmuni e oncologiche) e alle diverse strategie terapeutiche (terapia genica, terapia cellulare, editing genomico...) su cui si basano le terapie avanzate, compaiono anche le terapie su RNA - attualmente non rientranti nella classificazione degli ATMP ma che costituiscono un universo in netta espansione ed evoluzione, a dispetto del grigio clima politico che aleggia sul continente americano in questo momento - e i temi legati alla manifattura, come i vettori virali e non, o ai modelli avanzati di malattia, fra cui gli organoidi. Naturalmente non può mancare un gruppi di lavoro dedicato ai temi regolatori e di accesso alle terapie avanzate, tema molto caldo e su cui si sta imperniando gran parte del lavoro del primo anno della SITGEC che culminerà proprio con un workshop in programma il 6 giugno all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma che ha come titolo “L’ampliamento e le garanzie di accesso agli ATMP”.
Se il tema dell’evento è di per sé una sfida, il programma non poteva che essere la dimostrazione di un’ampia volontà di inclusione da parte del Direttivo della SITGEC, alla perenne ricerca del dialogo non unicamente tra ricercatori ma anche con le aziende, le istituzioni, gli enti regolatori e le associazioni dei pazienti. Una visione che Osservatorio Terapie Avanzate ha sposato da tempo, come dimostrano le conclusioni del progetto retreAT, presentate meno di un anno fa a Roma. “Ci auguriamo che i ricercatori di base e clinici, nella accademia e nell’industria, ed in particolare i giovani interessati a questo ambito di ricerca, si uniscano numerosi alla Società e partecipino alle sue attività per renderla uno spazio vivo di scambio scientifico, di crescita e di iniziative strategiche con l’obiettivo di catturare le più promettenti innovazioni scientifiche e tecnologiche per ampliare ed accelerare lo sviluppo di terapie efficaci e sicure per i tanti pazienti che ne hanno bisogno”, scrive ancora Naldini. Un invito che sarà sicuramente raccolto da gran parte della comunità italiana.
Oltre ad Alessandro Aiuti e Nicola Brunetti-Perri il Comitato organizzativo dell’evento del 6 giugno si è arricchito dell’esperienza di Franco Locatelli e Concetta Quintarelli, rispettivamente Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, e Responsabile dell’Unità di Terapia Genica dei Tumori presso l’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, e di Michele De Luca, Direttore del Centro per la Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio Emilia. Già da qui traspare il carattere nazionale dell’iniziativa che cerca il massimo coinvolgimento. E la conferma di tale desiderio si ritrova in un programma orientato a sviscerare le criticità del percorso di sviluppo e approvazione di una terapia avanzata, puntando l’attenzione sui nuovo modelli di distribuzione e rimborsabilità e sui punti nevralgici del processo manifatturiero che sollevano barriere alla commerciabilità di questi prodotti “vivi”, come sono spesso definite le terapie avanzate. Al centro delle discussioni si colloca il ruolo dell’AIFA nella valutazione dei modelli di rimborso e la necessità di avviare nuove partnership tra l’università e il mondo delle aziende per sostenere lo sviluppo di future forme di trattamento - tra cui le CAR-T che stanno subendo un’evoluzione rapidissima.
Un programma fitto che culminerà con una tavola rotonda per ragionare sulle future strategie da adottare per aumentare il processo di sostenibilità e allargare l’accesso delle terapie avanzate a un numero sempre maggiore di pazienti che potrebbero averne bisogno. La medicina di oggi non tende semplicemente alla futuristica rappresentazione di un approccio di precisione, personalizzato e ritagliato sulle esigenze del malato, come quello immaginato dai ricercatori nella seconda metà del secolo scorso. Ha già nel suo DNA questo modello e lo esprime ogni giorno. Ma affinché esso possa trovare ulteriore concretezza non si può evitare il confronto sullo spinoso e delicato tema della sostenibilità delle terapie avanzate.
In questo panorama, una corretta comunicazione e divulgazione sulle innovazioni terapeutiche assume un valore sempre più importante, missione che Osservatorio Terapie Avanzate continua a portare avanti.
