terapie avanzate, antonella viola, alessandro aiuti

Un saggio divulgativo che accompagna il lettore nella storia delle terapie più innovative del nostro tempo, capaci di ridefinire il concetto di cura

Aiutare i lettori ad avvicinarsi alla medicina del prossimo futuro, promuovere quella ‘democratizzazione’ della scienza che è essenziale per la sua accettazione. […] La scienza medica è, per sua natura, un patrimonio collettivo, e per continuare a crescere deve coinvolgere la società intera.” Fin dalle prime pagine gli autori – Antonella Viola, esperta in immunologia (Università di Padova), e Alessandro Aiuti, medico specializzato in malattie rare e terapia genica (Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica, SR-Tiget) – chiariscono l’obiettivo del libro intitolato “La rivoluzione della cura” (Einaudi, 2025), un saggio sulla medicina del futuro. La direzione è ben precisa e, per raggiungere l’obiettivo, i professori partono dalla scoperta del DNA - anzi, un po’ prima - e viaggiano tra aneddoti di storia della scienza e nozioni di biologia, chimica e medicina, per chiudere parlando di uno dei temi più attuali: la sostenibilità delle terapie avanzate.

Il testo guida il lettore attraverso le principali innovazioni nel campo della terapia genica e dell’immunoterapia, spiegando in modo semplice i meccanismi alla base di queste tecnologie. Partendo da nozioni fondamentali di biologia cellulare e molecolare, gli autori mostrano come l’ingegneria genetica e l’utilizzo di virus inattivati come vettori terapeutici abbiano aperto nuove possibilità di cura per malattie fino a poco tempo fa considerate inguaribili. Il primo tentativo di usare le informazioni contenute nel DNA in modo terapeutico risale al 1990, con il caso di Ashanti Da Silva, bimba con una diagnosi di una tipologia di immunodeficienza congenita chiamata ADA-SCID (lo abbiamo raccontato nella puntata “La terapia genica, un viaggio lungo 50 anni” del podcast “Reshape – un viaggio nella medicina del futuro”). I primi successi hanno portato i ricercatori ad affinare la tecnica e oggi, per questa malattia, è in commercio una terapia genica in grado di cambiare la vita a chi si trova di fronte a questa diagnosi e non ha altre opzioni.

Ma non ci si ferma alle malattie genetiche rare che, per quanto di grande interesse a causa della loro natura – spesso un solo gene è coinvolto, rendendo teoricamente la terapia genica una strada percorribile – e della mancanza di altre opzioni, sono state il banco di prova delle terapie avanzate. Oggi lo sguardo va oltre e abbraccia malattie neurodegenerative, autoimmuni, oncologiche. Tutte nel mirino delle terapie avanzate: dalla terapia genica alle CAR-T, da CRISPR alle terapie cellulari.

Uno dei meriti principali del libro è quello di non limitarsi a una celebrazione dei progressi scientifici, ma di contestualizzarli all’interno di un quadro più ampio, storico e sociale. Viola e Aiuti riflettono con lucidità sulle implicazioni etiche, economiche e sociali delle terapie avanzate, evidenziando come l’accesso a queste cure rappresenti una sfida importante. Il rischio che i costi elevati e la complessità della produzione limitino l’accessibilità è una questione centrale, che gli autori affrontano proponendo possibili modelli alternativi, come il coinvolgimento di enti no-profit o il sostegno di fondi pubblici.

Un altro aspetto interessante è l’attenzione posta al ruolo del paziente, che nella medicina del futuro non può più essere un semplice destinatario delle cure, ma deve diventare parte attiva del percorso terapeutico. È il concetto di base della medicina personalizzata: un modo diverso di vedere il percorso di gestione e cura, a cui dobbiamo tutti abituarci. Questo richiede inevitabilmente una maggiore alfabetizzazione scientifica, su cui il libro insiste con forza, anche se a volte risulta un po’ troppo didascalico nelle spiegazioni. La narrazione è sempre accompagnata da esempi, spiegazioni intuitive e riferimenti storici che aiutano ad alleggerire la parte più tecnica e a comprendere meglio e contestualizzare la portata del cambiamento in atto. Un cambiamento attualissimo, ma con radici che toccano la ricerca biomedica di decenni fa.

Il tono del libro è neutro, la lettura è accessibile ai non specialisti – se pronti a farsi le ossa con una certa quantità di nozioni di biologia e non solo - e senza sensazionalismi. Questo approccio rende la lettura più credibile e ancorata alla realtà della ricerca, fatta di successi ma anche di limiti, dubbi e questioni aperte. E, soprattutto, avvicina il lettore a un tema che viene spesso sottovalutato: l’inevitabile intreccio che la medicina e la ricerca hanno con scelte politiche, modelli economici e partecipazione collettiva.

Per approfondire in maniera divulgativa questi temi ascolta “Reshape – Un viaggio nella medicina del futuro”, il podcast di Osservatorio Terapie Avanzate dedicato alle terapie avanzate e ad altre innovazioni tecnologiche che stanno rivoluzionando il concetto di cura, e leggi le storie illustrate abbinate a ciascuna delle otto puntate.

Con il contributo incondizionato di

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