La proposta di regolamento UE punta a semplificare gli studi clinici, rafforzare le infrastrutture e formare nuove competenze. Ne abbiamo parlato con Michela Gabaldo (Evotec)
L’Europa è tra i leader mondiali nella ricerca biomedica, ma fatica a trasformare questa eccellenza scientifica in innovazione clinica e industriale. È il cosiddetto “paradosso europeo”: una forte produzione scientifica che non si traduce in un equivalente livello di sperimentazioni cliniche, sviluppo industriale e misure di sostegno al capitale. Per affrontare questo gap, la Commissione europea ha presentato la proposta di Biotech Act, un intervento legislativo che mira a rafforzare l’ecosistema delle biotecnologie e delle terapie avanzate. Ne abbiamo parlato con Michela Gabaldo, Vice President, Head of ATMP Global Regulatory Affairs di Evotec, che commenta così: “Non è la solita legge che introduce nuove prescrizioni operative, ma il primo elemento di un cambiamento legislativo più ampio che l’Europa sta cercando di mettere in campo per recuperare competitività”.
Il Biotech Act è la prima componente di un'ampia revisione legislativa europea, presentata come proposta di regolamento (il più alto livello legislativo in UE), con l'obiettivo di essere finalizzata entro la fine del 2026. Il provvedimento, ancora in fase di discussione tra Consiglio, Parlamento e Stati membri, rappresenta il primo tassello di una revisione più ampia del quadro normativo europeo con l’obiettivo di rendere l’Europa più competitiva nello sviluppo di innovazioni terapeutiche.
IL PUNTO DI PARTENZA: IL “PARADOSSO EUROPEO”
La proposta nasce da un'analisi critica della competitività europea, evidenziata nel rapporto di Mario Draghi del 2024, che ha sottolineato come l’Europa abbia livelli di produzione scientifica comparabili a Stati Uniti e Cina, ma investimenti significativamente inferiori nel settore biotech. Il fulcro del discorso è che il Vecchio Continente sta perdendo terreno rispetto alle altre potenze scientifiche perché non riesce a tradurre i risultati della ricerca di base in innovazioni bioterapeutiche, nonostante l’eccellenza che caratterizza biomanifattura, centri clinici e ricercatori.
Dati alla mano, l'Europa contribuisce per circa il 21-22% alle pubblicazioni scientifiche globali ad alto impatto nel campo della bio-innovazione ma, a fronte di tale leadership scientifica, riceve solo un nono degli investimenti rispetto agli Stati Uniti. Perché questo accade? L'attuale normativa europea è complessa, frammentata e lenta, con requisiti nazionali che ostacolano gli studi clinici multinazionali, nonostante gli sforzi di armonizzazione, ad esempio la Clinical Trial Regulation.
Stando ai dati riportati nel report “Reasons to Believe” (gennaio 2026) dell’Alliance for Regenerative Medicine (ARM), il mercato delle terapie geniche e cellulari è destinato a crescere esponenzialmente nei prossimi 6 anni, passando da un valore di circa 10 miliardi di dollari a oltre 61 miliardi di dollari. Inoltre, nel 2025 la Cina ha avuto in un solo anno il 20% di aumento nel numero di trial clinici in ambito biotech: si tratta di un incremento notevole, che per la prima volta ha superato i numeri degli Stati Uniti, frutto del gran numero di investimenti che vengono fatti nel Paese e dei percorsi regolatori più snelli. Ma che sono lontanissimi da quello che accade in Europa. Questo squilibrio è alla base della perdita di competitività europea, come spiega Gabaldo: “L’Europa compete con il resto del mondo a livello scientifico, ma stiamo perdendo completamente la traslabilità, perché gli studi clinici sono la porta d'ingresso dell'innovazione. Questo significa non solo meno innovazione industriale, ma anche meno accesso dei pazienti alle terapie innovative. Il problema riguarda in particolare le terapie avanzate, come terapie geniche e cellulari, che richiedono infrastrutture complesse per la produzione e per la gestione del paziente, competenze altamente specializzate e percorsi regolatori più articolati”.
OBIETTIVI E PILASTRI STRATEGICI DEL BIOTECH ACT
Il Biotech Act propone un approccio multifattoriale per affrontare queste sfide, che vanno dalla creazione di infrastrutture e centri di eccellenza allo sblocco dei finanziamenti, passando per la semplificazione degli studi clinici e lo sviluppo di competenze specializzate.
“Il Biotech Act è visto come un punto di svolta – prosegue l’esperta - un ‘momento storico’ che mira a una rivoluzione nella legislazione farmaceutica europea. Si propone di coordinare e allineare le normative sullo sviluppo di farmaci innovativi, tra cui le terapie avanzate e regolamenti sulle sostanze di origine umana e di organismi geneticamente modificati, normativa sui dispositivi medici quando sviluppati in combinazione con i farmaci, superando la frammentazione che ha caratterizzato il passato. Questo approccio integrato mira a ridurre la complessità burocratica, accelerare l'innovazione e garantire l'accesso dei pazienti europei a terapie potenzialmente salvavita, attrarre investimenti e creare posti di lavoro sul continente”.
CENTRI DI ECCELLENZA E NUOVE INFRASTRUTTURE EUROPEE
Uno dei pilastri della proposta di Biotech Act, spiegato nell’articolo 6, è la creazione di centri di eccellenza europei dedicati alle biotecnologie e alle terapie avanzate. Queste infrastrutture dovrebbero mettere in rete ospedali, centri di ricerca e industria per facilitare la sperimentazione clinica, la produzione e l’accesso ai finanziamenti.
“L’idea è creare infrastrutture già qualificate, dove si possano condurre studi clinici e sviluppare prodotti complessi come le terapie avanzate. Non solo centri clinici, ma strutture capaci di gestire materiale biologico, produzione e sviluppo”, illustra Michela Gabaldo. “Il modello punta a favorire partnership pubblico-private e a rendere più facile l’accesso a diverse forme di finanziamento, inclusi strumenti finanziari e prestiti agevolati, oltre ai tradizionali grant europei”.
Inoltre, il Biotech Act mira a rendere più robusto, stabile e affidabile il processo produttivo di farmaci innovativi e terapie avanzate, assicurando nel contempo la continuità, il controllo e la disponibilità delle forniture dei materiali fondamentali per la loro produzione (materiali di partenza e reagenti critici)
STUDI CLINICI PIÙ RAPIDI E MENO BUROCRAZIA
Un altro punto centrale riguarda la semplificazione delle procedure per gli studi clinici, che negli altri Paesi sono molto meno “macchinose” e complesse. L’articolo cardine per questo argomento è l’art. 58, che cambia la Clinical Trial Regulation nell'ottica di semplificarla e renderla più snella, più veloce e più fruibile. Attualmente, infatti, i tempi di valutazione delle domande di nuove sperimentazioni cliniche possono arrivare fino a 106 giorni, con ulteriori estensioni possibili di 50 giorni per le terapie avanzate. La proposta del Biotech Act mira a ridurre significativamente questi tempi: ad esempio, da 106 a 75 giorni per la valutazione iniziale standard e fino a 47 giorni in assenza di richieste di integrazione, avvicinandosi così ai 30 giorni degli Stati Uniti.
“È fondamentale rafforzare il ruolo dello Stato relatore negli studi internazionali per una valutazione più rapida e semplificata, ma anche prevedere – come proposto nel Biotech Act – una maggiore flessibilità nella gestione delle modifiche ai protocolli, che ora non prevedono la possibilità di presentare più emendamenti in parallelo, ma solo sequenziali”, chiarisce Gabaldo. “Oggi uno studio clinico condotto in un solo Paese europeo può richiedere gli stessi tempi di uno multinazionale. È evidente che così non siamo competitivi rispetto ad altri contesti globali”.
Il documento propone anche l'utilizzo di "core master file" e "platform master file" (es. per linee cellulari allogeniche) per raggruppare informazioni tecniche comuni e chiave. Questo con lo scopo di evitare di dover risottomettere le stesse informazioni per ogni studio clinico o variazione di prodotto, semplificando il processo sul modello americano. “Guardiamo ai prodotti allogenici, come ad esempio le iPSC, in cui le fasi iniziali sono costanti: linea cellulare, banca cellulare, modifiche genetiche in laboratorio. Avrebbe senso differenziarli solo nelle fasi successive, in base al tipo di prodotto finale voluto. Ma tutta la parte iniziale è un corpo di informazioni statiche: perché vanno ripresentate ogni volta? È ovvio che in base al tipo di indicazione finale, alla via di somministrazione, si potrebbero avere delle valutazioni in più, ma non ha senso ridiscutere il pannello di rilascio della linea cellulare, fatta magari 15 anni prima”, aggiunge Michela Gabaldo.
Basandosi sullo stesso principio, il Biotech Act introduce anche strumenti regolatori innovativi pensati per gestire la crescente complessità delle terapie avanzate. Tra questi la Regulatory Sandbox, pensata per permettere un dialogo coordinato tra diverse autorità regolatorie in caso di tecnologie complesse come le terapie avanzate associate a dispositivi medici. “Questo permetterà a enti regolatori diversi, i quali prevedono diverse domande di valutazione con altrettanti tempi e vincoli burocratici, di dialogare e collaborare su un unico progetto”, commenta Gabaldo.
IL NODO DELLE COMPETENZE
Accanto alle riforme normative, il Biotech Act riconosce esplicitamente la necessità di sviluppare nuove competenze professionali, anche nel settore delle terapie avanzate. Secondo uno studio recente, la traslazione delle terapie avanzate dalla ricerca di base a quella clinica richiede competenze multidisciplinari che spaziano dalla strategia regolatoria alla produzione su larga scala e alla collaborazione tra discipline diverse. Tra le competenze considerate fondamentali figurano strategia regolatoria, produzione e scalabilità industriale, qualità e controllo GMP (Good Manufacturing Practices), integrazione tra ricerca preclinica e clinica, e collaborazione interdisciplinare.
“I prodotti di terapia avanzata sono talmente complessi che spesso manca personale con competenze specifiche, per questo è importante investire in programmi di formazione dedicati. La proposta europea include quindi iniziative per formare, riqualificare e trattenere professionisti altamente specializzati, considerati un elemento chiave per lo sviluppo del settore nel nostro Continente”, spiega l’esperta.
BIOTECH ACT: AMBIZIOSO MA FONDAMENTALE
Il Biotech Act rappresenta uno dei tentativi più ambiziosi dell’Unione europea di rafforzare la propria competitività nel campo delle biotecnologie e delle terapie avanzate. Attraverso semplificazione regolatoria, nuove infrastrutture e investimenti nelle competenze, l’obiettivo è ridurre il divario tra eccellenza scientifica e capacità di tradurre la ricerca in innovazione clinica e industriale.
Resta però da vedere se il processo legislativo riuscirà a mantenere i tempi previsti per l’adozione del Biotech Act entro la fine del 2026 e se le misure saranno sufficienti a invertire la tendenza. “Se vogliamo che l’innovazione resti in Europa – e che i pazienti possano accedere in maniera equa e tempestiva a terapie all’avanguardia – dobbiamo riuscire a portare qui studi clinici, investimenti e a saper trattenere le competenze d'eccellenza già esistenti sul nostro territori”, conclude Michela Gabaldo.
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