Terapie approvate

Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007. 

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano. 

TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE

Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:

Tabella terapie avanzate approvate - maggio 2025

Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:

Tabella terapie avanzate rimborsate in Italia - marzo 2025

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fda, terapia genica, epidermolisi bollosa

Subito dopo l’autorizzazione europea della prima terapia genica per questa rara malattia della pelle, negli Stati Uniti arriva l’ok per la seconda terapia avanzata

Due importanti approvazioni hanno segnato, a solo un giorno di distanza, un importante passo avanti nella lotta contro una delle malattie genetiche più gravi che colpiscono gli epiteli: l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). L’Europa non ha fatto in tempo ad allinearsi con gli Stati Uniti rispetto all’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per beremagene geperpavec (Vyjuvek) - terapia genica topica prodotta da Krystal Biotech e già approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) nel 2023 - che il Nuovo Continente ha deciso di raddoppiare. Un giorno dopo la notizia europea è stato, infatti, annunciato che la FDA ha dato il via libera alla terapia genica prademagene zamikeracel (Zevaskyn) sviluppata da Abeona Therapeutics): si tratta del primo trattamento basato sul trapianto lembi di cellule geneticamente corrette.

Horizon Scanning, AIFA, terapie avanzate

Nell’ambito delle terapie geniche e cellulari, per cui si prospettano nove approvazioni nel 2025, il settimo dossier di AIFA mostra alcuni elementi interessanti e altri che meritano un chiarimento

Ad aprile l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha pubblicato il suo nuovo dossier Horizon Scanning 2025, un’analisi prospettica dei farmaci che potrebbero arrivare sul mercato italiano nel prossimo futuro. Il documento, pensato per supportare la programmazione delle politiche sanitarie e la governance della spesa farmaceutica, fornisce un’anticipazione dei medicinali ad alto impatto attualmente in fase avanzata di valutazione regolatoria o prossimi all’autorizzazione. Considerate le richieste di autorizzazione all’immissione in commercio arrivate all’ente regolatorio europeo, AIFA segnala che si attende il parere per 112 farmaci da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), di cui molte riguardano farmaci oncologici, immunoterapie e anche nove terapie avanzate.

terapia genica, epidermolisi bollosa, Vyjuvek

Dalla ricerca genetica alla pratica clinica: un gel innovativo sta cambiando il trattamento delle ferite croniche nei pazienti con epidermolisi bollosa e ora è disponibile anche nel Vecchio Continente

La Commissione europea (CE) ha approvato beremagene geperpavec (nome commerciale Vyjuvek), la prima terapia genica topica destinata al trattamento delle ferite, a partire dalla nascita, nei pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica (DEB) recessiva con mutazioni nel gene del collagene di tipo VII catena alfa 1 (COL7A1). Sviluppata da Krystal Biotech, questa innovativa strategia rappresenta un significativo progresso nella gestione di una malattia genetica rara e debilitante, che non ha altre opzioni di trattamento. È una terapia che agisce direttamente sulla causa molecolare della DEB ma, a differenza delle classiche terapie geniche “one shot” somministrate per infusione, prevede un’applicazione locale e richiede una somministrazione costante nel tempo.

telangectasia maculare idiopatica, terapia cellulare

Si tratta della prima e unica terapia disponibile per la telangectasia maculare idiopatica di tipo 2. L’FDA ha concesso l’autorizzazione per l’utilizzo in pazienti adulti 

A inizio marzo, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato revakinagene taroretcel-lwey (nome commerciale Encelto): la prima e unica terapia disponibile per la telangectasia maculare idiopatica di tipo 2 (MacTel), una malattia progressiva che porta alla perdita della visione centrale. Il farmaco, sviluppato da Neurotech Pharmaceuticals, utilizza una tecnologia innovativa che si basa su una terapia cellulare incapsulata (ECT) che viene impiantata nell’occhio per il rilascio continuo del fattore neurotrofico ciliare (CNTF), un fattore di crescita che aiuta a proteggere le cellule retiniche dalla degenerazione e preservare la funzione visiva a lungo termine. L’obiettivo finale è stabilizzare la progressione della malattia.

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