IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Terapie approvate
Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:
Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:
Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007.
È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.
Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.
In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano.
L’ultima CAR-T, in ordine di tempo, a disposizione dei pazienti affetti da mieloma multiplo in recidiva o resistente alle terapie, precedentemente autorizzata in classe C, sarà ora a carico del SSN
Periodicamente il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) si riunisce per valutare le condizioni di accesso e di eventuale rimborso per i nuovi farmaci giunti sul mercato. Le terapie avanzate sono da tempo protagoniste di tali riunioni, nell’ultima delle quali è stato concesso il via libera alla rimborsabilità a 6 farmaci, tra cui ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel, nome commerciale: Carvykti), un trattamento a base di cellule CAR-T destinato al trattamento del mieloma multiplo. Commercializzata da Janssen-Cilag International, cilta-cel era stata approvata nel 2022 dalla Commissione Europea e autorizzata in Italia a marzo 2025 ma in classe di rimborsabilità C (ovvero a carico del paziente). Adesso la situazione è mutata, a completo vantaggio dei pazienti.
- Di: Redazione
AIFA approva la rimborsabilità nei pazienti con linfoma refrattari alla chemio-immunoterapia di prima linea o recidivati entro 12 mesi dal completamento della chemio-immunoterapia di prima linea
Il percorso di cura di quanti sono colpiti da linfoma sta mutando ed evolvendo al passo delle nuove approvazioni concesse dalle Agenzie regolatorie alle terapie a base di cellule CAR-T. Infatti, man mano che i risultati degli studi clinici ne confermano l’efficacia e la sicurezza, queste innovative terapie - che oggi sono parte integrante del ventaglio di cure di linfomi, leucemie e mieloma - si spostano sempre più verso le prime linee in un’ottica di precocità di utilizzo guidata dal maggior beneficio del paziente. Ultimo in ordine di tempo a muoversi in tal direzione è lisocabtagene maraleucel (liso-cel), ora rimborsabile da parte del Servizio Sanitario Nazionale per pazienti refrattari alla terapia di prima linea o nei quali sia comparsa una recidiva entro 12 mesi dal completamento della chemio-immunoterapia di prima linea. Ne parliamo in occasione della Giornata Mondiale contro il Cancro che si celebra ogni 4 febbraio.
- Di: Redazione
Dalla ricerca italiana all’autorizzazione dell’Unione Europea: una terapia genica innovativa destinata a rivoluzionare il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich
A novembre 2025 il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) aveva adottato un parere positivo, raccomandando alla Commissione Europea la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) per etuvetidigene autotemcel (Waskyra), una terapia genica ex vivo per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) - una rara immunodeficienza ereditaria. È ora giunta anche la formalizzazione dell’approvazione da parte della Commissione Europea: Waskyra potrà essere commercializzata in tutti gli Stati membri dell’Unione Europea, e potrà essere successivamente oggetto di valutazioni nazionali relative a prezzo e rimborsabilità all’interno dei sistemi sanitari pubblici.
- Di: Redazione
L’ente regolatorio statunitense ha approvato etuvetidigene autotemcel, la prima terapia genica per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich
Il 9 dicembre la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato etuvetidigene autotemcel (nome commerciale Waskyra), la prima terapia genica ex vivo per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza di origine genetica. Waskyra è indicato per pazienti pediatrici di età pari o superiore a sei mesi e adulti affetti da WAS che presentano una mutazione del gene WAS e per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e non è disponibile un donatore di cellule staminali compatibile. L’approvazione della FDA segue il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) di qualche settimana fa per la stessa terapia. Ora manca solo la ratifica da parte della Commissione Europea per ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) nel Vecchio Continente.
- Di: Redazione
Newsletter
Recensioni libri
Vademecum Terapie
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
Con il patrocinio di
Con il contributo incondizionato di
