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Terapie approvate
Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:
Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:
Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007.
È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.
Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.
In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano.
Dalla ricerca italiana all’autorizzazione dell’Unione Europea: una terapia genica innovativa destinata a rivoluzionare il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich
A novembre 2025 il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) aveva adottato un parere positivo, raccomandando alla Commissione Europea la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) per etuvetidigene autotemcel (Waskyra), una terapia genica ex vivo per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS) - una rara immunodeficienza ereditaria. È ora giunta anche la formalizzazione dell’approvazione da parte della Commissione Europea: Waskyra potrà essere commercializzata in tutti gli Stati membri dell’Unione Europea, e potrà essere successivamente oggetto di valutazioni nazionali relative a prezzo e rimborsabilità all’interno dei sistemi sanitari pubblici.
- Di: Redazione
L’ente regolatorio statunitense ha approvato etuvetidigene autotemcel, la prima terapia genica per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich
Il 9 dicembre la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato etuvetidigene autotemcel (nome commerciale Waskyra), la prima terapia genica ex vivo per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza di origine genetica. Waskyra è indicato per pazienti pediatrici di età pari o superiore a sei mesi e adulti affetti da WAS che presentano una mutazione del gene WAS e per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e non è disponibile un donatore di cellule staminali compatibile. L’approvazione della FDA segue il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) di qualche settimana fa per la stessa terapia. Ora manca solo la ratifica da parte della Commissione Europea per ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) nel Vecchio Continente.
- Di: Redazione
La somministrazione è stata effettuata presso il Centro Emofilia del Policlinico di Milano, a pochi mesi dall’autorizzazione alla rimborsabilità da parte di AIFA per etranacogene dezaparvovec
A fine luglio avevamo dato la notizia dell’autorizzazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) della rimborsabilità per etranacogene dezaparvovec (nota con il nome commerciale Hemgenix). Prodotta dall’azienda farmaceutica CSL Behring, è la prima terapia genica approvata in Europa per l’emofilia B ed è indicata per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla forma severa e moderatamente severa della patologia e senza storia di inibitori del Fattore IX. Ora il 2025 si chiude con un’altra buona nuova: è stato trattato il primo paziente in Italia con la terapia commercializzata. La somministrazione è stata effettuata presso il Centro Emofilia del Policlinico di Milano, diretto dalla prof.ssa Flora Peyvandi, punto di riferimento di eccellenza a livello internazionale per la gestione dei disturbi della coagulazione.
- Di: Redazione
Già indicato per altre forme di linfoma, lisocabtagene maraleucel sarà ora commercializzato anche per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma mantellare R/R dopo almeno due linee di terapia
È del 24 novembre la notizia che la Commissione Europea (CE) ha concesso l’approvazione a lisocabtagene maraleucel (liso-cel, nome commerciale: Breyanzi®), ormai nota terapia a base di cellule CAR-T, per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma mantellare (MCL) in recidiva o refrattario dopo almeno due linee di terapia sistemica, fra cui un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK). A poco più di un mese di distanza dall’opinione positiva espressa dal CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) è arrivato il via libera definitivo europeo che, di fatto, permette agli enti regolatori dei singoli Stati membri di avviare le trattative per la rimborsabilità.
- Di: Enrico Orzes
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