IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Terapia cellulare
Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa
La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.
CELLULE STAMINALI: COSA SONO?
Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.
Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali, che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate.
Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.
iPSC
Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le iPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.
Ad oggi, sono ancora poche le terapie cellulari e tessutali autorizzate in Europa, ma si stanno facendo grandi progressi per la messa a punto di innovativi trattamenti per le gravi ustioni, alcune malattie rare e i tumori.
Si basa sulle cellule Treg ed è indicata nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore per la ricostituzione ematopoietica e immunologica, e per migliorare la sopravvivenza libera da GvHD
L’ultima terapia avanzata ad aver raggiunto il mercato statunitense ha riscosso interesse perché è basata sulle cellule T reg (Treg), oggetto dell’ultimo Premio Nobel per la Medicina assegnato agli scienziati Sakaguchi, Brunkow e Ramsdell. La settimana scorsa, infatti, la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso il via libera a Tregzi™: un’immunoterapia progettata per l’utilizzo nel trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche compatibile con regime un preparatorio mieloablativo, e finalizzata alla ricostituzione ematopoietica e immunologica nonché al miglioramento della sopravvivenza libera da malattia da trapianto contro l’ospite cronica (GvHD), nel trattamento di adulti affetti da neoplasie ematologiche.
- Di: Redazione
Il progetto L.U.C.Y. punta al primo studio clinico italiano di terapia cellulare per la forma secca della maculopatia. I primi interventi sono attesi nel 2027
La degenerazione maculare legata all'età (AMD) è la principale causa di perdita della vista nelle persone con più di 60 anni nei Paesi occidentali, con 500.000 nuovi casi l'anno e oltre un milione di italiani già colpiti. Per la sua forma secca - la più diffusa, responsabile di circa l'80% dei casi - non esiste ancora oggi un trattamento risolutivo. Un passo significativo verso la sperimentazione clinica in Italia è stato annunciato ad aprile durante il convegno "Regenerative Ophthalmology for Retinal Disorders" organizzato da Fondazione Banca degli Occhi del Veneto ETS. Il progetto L.U.C.Y. (Lineage-guided Use of Cell-derived therapy for Yield improvement in age-related macular degeneration), presentato durante l’evento, punta al primo studio clinico italiano sulla degenerazione maculare con cellule staminali pluripotenti indotte (IPSC).
- Di: Rachele Mazzaracca
A quasi vent'anni dalla scoperta delle cellule staminali pluripotenti indotte, il Giappone autorizza le prime due terapie derivate da iPSC per l'insufficienza cardiaca e il Parkinson, ma restano dubbi
A febbraio 2026, il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese ha raggiunto un traguardo che molti ricercatori attendevano da tempo: l'approvazione condizionale delle prime terapie al mondo basate su cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC). Le due terapie — ReHeart, per l'insufficienza cardiaca grave, e Amchepry, per la malattia di Parkinson — rappresentano la prima transizione commerciale delle iPSC dalla ricerca di laboratorio alla pratica clinica. Il risultato è stato commentato con entusiasmo, ma anche con preoccupazione, dalla comunità scientifica internazionale, come documentato in due recenti articoli su Nature e su Science. Un traguardo epocale della medicina rigenerativa, che tuttavia non è esente da polemiche scientifiche, in primis sul fatto che questa tecnologia non sia ancora pronta per l’uso su larga scala.
- Di: Rachele Mazzaracca
L’inchiesta sulle pseudo-terapie a domicilio torna in prima serata con l'intervento dell’Agenzia Italiana del Farmaco. Il documento pubblicato dall'ente regolatore risuona quanto OTA scriveva già nel 2022
Dopo l'inchiesta di PresaDiretta andata in onda il 1° marzo scorso - che aveva documentato il presunto traffico di pseudo-terapie a base di cellule staminali somministrate direttamente nelle abitazioni dei pazienti — e dopo che il caso era approdato in Parlamento con un'interrogazione presentata dall'On. Ilenia Malavasi il 5 marzo, il programma di Rai 3 è tornato domenica sera sull'argomento, approfondendo ulteriormente un fenomeno che non accenna a fermarsi. Nella nuova puntata è intervenuta anche l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA): Robert Nisticò, che per AIFA ha il compito di presidiare proprio questi temi, ha sottolineato come in mezzo a tanto rumore di fondo ci sia un bisogno urgente di informazione corretta e affidabile. Da anni Osservatorio Terapie Avanzate è uno dei punti di riferimento per chi cerca orientamento su questi temi, essendo nato per diffondere un’informazione accurata, corretta e aggiornata sulle terapie avanzate, incluse quelle a base di cellule staminali.
- Di: Redazione
La rivista scientifica Immunity dedica la copertina a REMaST®, terapia sperimentale e cuore strategico delle attività di Hemera, spin-off delle Università degli Studi di Verona e Milano
Nel maggio 1995, durante una competizione, l’attore Christopher Reeve - il celebre volto del personaggio di Superman - cadde da cavallo procurandosi una lesione del midollo spinale che lo relegò in sedia a rotelle, incapace di muovere gambe e braccia e di respirare in autonomia. Da allora la sua esistenza fu votata alla promozione della ricerca scientifica nel campo delle terapie in grado di riparare le lesioni ai nervi. A più di vent’anni dalla sua morte questo settore sta iniziando a sfornare risultati promettenti attraverso varie strategie, come la terapia cellulare sviluppata da Hemera - azienda di biotecnologie e spin-off delle Università di Verona e Milano, di cui Osservatorio Terapie Avanzate aveva già parlato qui - che sfrutta le proprietà dei macrofagi per indurre la crescita delle fibre nervose.
- Di: Enrico Orzes
Dopo l’inchiesta di PresaDiretta e le segnalazioni di pazienti, è stata presentata un’interrogazione parlamentare sul presunto traffico illecito di trattamenti non autorizzati
Dopo l’inchiesta di PresaDiretta andata in onda su Rai 3 il 1° marzo 2026 - durante la quale è stato anche evidenziato il ruolo di Osservatorio Terapia Avanzate nella corretta informazione sulle terapie cellulari e nel sensibilizzare pazienti e cittadini sul fenomeno delle truffe terapeutiche - il caso delle pseudo-terapie a base di cellule staminali somministrate a domicilio in Italia arriva in Parlamento. Il 5 marzo, l’Onorevole Ilenia Malavasi (PD) ha presentato alla Camera un’interrogazione ai Ministri della Salute e dell’Interno chiedendo verifiche e interventi per fare luce su un presunto traffico illecito di trattamenti non autorizzati e potenzialmente pericolosi per i pazienti.
- Di: Redazione
Newsletter
Recensioni libri
Vademecum Terapie
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
Con il patrocinio di
Con il contributo incondizionato di
