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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Terapia cellulare
Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa
La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.
CELLULE STAMINALI: COSA SONO?
Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.
Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali, che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate.
Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.
iPSC
Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le iPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.
Ad oggi, sono ancora poche le terapie cellulari e tessutali autorizzate in Europa, ma si stanno facendo grandi progressi per la messa a punto di innovativi trattamenti per le gravi ustioni, alcune malattie rare e i tumori.
Un nuovo anticorpo monoclonale ma anche la ricerca scientifica sui versanti della terapia genica e cellulare: si aprono nuove frontiere di trattamento nella speranza di avvicinarsi ad una “cura”
Dagli anni Novanta ad oggi il numero di persone con diabete nel mondo è passato da circa 200 milioni a oltre 830, una crescita spaventosa per una malattia cronica in grado di provocare danni di vario tipo - cecità, problematiche renali e cardiache - e che, indirettamente, è causa di milioni di decessi. In particolare, il diabete di tipo 1 è caratterizzato dall’attacco del sistema immunitario nei confronti delle cellule beta del pancreas: la distruzione di tali cellule, deputate alla produzione di insulina, porta ad un incremento della glicemia nel torrente ematico e alla necessità di assumere cronicamente l’ormone mancante. Immunoterapie e terapie avanzate stanno consentendo nuove ed efficaci opportunità di trattamento, l’obiettivo finale è anticipare la manifestazione della malattia.
- Di: Enrico Orzes
L'International Society for Stem Cell Research ha pubblicato nuove linee guida per accelerare la traslazione di terapie sperimentali in uso commerciale
Una nuova risorsa progettata per accelerare la tralazione delle terapie derivate da cellule staminali pluripotenti umane in sperimentazioni cliniche e uso commerciale: il documento “Best Practices for the Development of Pluripotent Stem Cell-Derived Therapies” (Migliori pratiche per lo sviluppo di terapie derivate da cellule staminali pluripotenti) ha lo scopo di affrontare i costi e la complessità intrinseci dello sviluppo di queste terapie. “Lo sviluppo di terapie derivate da cellule staminali pluripotenti indotte è costoso e complesso, quindi si tende ad adottare un approccio globale. Abbiamo quindi ritenuto fondamentale esaminare a livello globale gli standard richiesti e le linee guida normative necessarie e cercare di riunirli in un unico documento completo”, ha commentato Jacqueline Barry, copresidente del Comitato direttivo sulle migliori pratiche e Chief Clinical Officer presso Cell and Gene Therapy Catapult (UK).
- Di: Redazione
Negli Stati Uniti trapianti di neuroni derivati da cellule embrionali mostrano benefici nei pazienti, mentre in Giappone le cellule iPSC confermano sicurezza e primi segnali di efficacia
Da oltre cinquant’anni la comunità scientifica insegue un obiettivo ambizioso: restituire ai pazienti con malattia di Parkinson i neuroni dopaminergici perduti attraverso trapianti di cellule. I primi tentativi, condotti tra gli anni ’80 e ’90 con cellule fetali, avevano mostrato segnali di efficacia ma anche enormi limiti etici, biologici e di standardizzazione del processo. Grazie ai progressi nella ricerca sulle cellule staminali embrionali e sulle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), quella che sembrava un’utopia si sta trasformando in una concreta possibilità. Due recenti studi sull’impiego delle cellule staminali nel trattamento del morbo di Parkinson hanno riportato risultati incoraggianti e sono stati pubblicati su Nature (qui e qui).
- Di: Rachele Mazzaracca
Un case report pubblicato su The New England Journal of Medicine conferma le potenzialità dell’editing genetico abbinato alla terapia cellulare nella cura del diabete di tipo 1
Quanto a inventiva gli svedesi non sono davvero secondi a nessuno al mondo visto che, tra le varie cose, hanno regalato all’umanità le cinture di sicurezza a tre punti e il pacemaker grazie a cui milioni di persone hanno avuto salva la vita. Adesso si stanno dedicando alle terapie cellulari, come dimostra il lavoro di un gruppo internazionale di ricerca guidato da biologi dell’Università di Uppsala, i quali hanno realizzato per la prima volta un trapianto di insulse pancreatiche su un paziente affetto da diabete di tipo 1 senza dover ricorrere alla terapia immunosoppressiva. L’ “ingrediente segreto” di questo importante risultato, e nuovo passo per il futuro della terapia del diabete, è il noto sistema di editing genetico CRISPR. È bene però specificare che si tratta di un caso unico, quindi di una strategia ancora nelle prime fasi della sperimentazione.
- Di: Enrico Orzes
Il trattamento sperimentale si basa sulla sostituzione dei mitocondri malati con altri sani, due designazioni dell’ente regolatore statunitense potrebbero accelerare lo sviluppo del farmaco
Le patologie mitocondriali sono causate da un difetto nei mitocondri che non riescono a fornire energia alle cellule, tra queste c’è la sindrome di Pearson, che interessa meno di un centinaio di bambini nel mondo e per cui non esistono terapie mirate ed efficaci. Il numero esiguo di pazienti, le conoscenze ancora limitate e il basso ritorno economico rendono lo sviluppo di farmaci una sfida quasi impossibile scoraggiando le aziende farmaceutiche a investire in questa patologia. Ma non la biotech israeliana Minovia che lo scorso giugno ha annunciato di aver ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) la Fast Track Designation e la Rare Pediatric Disease Designation per MNV-201, una terapia cellulare innovativa che potrebbe offrire ai pazienti una speranza di cura.
- Di: Erika Salvatori
Una terapia sperimentale, a base di cellule beta pancreatiche differenziate a partire da cellule staminali, ha dato buoni risultati negli studi clinici di Fase I/II
Le cellule staminali pluripotenti offrono molte possibilità per la medicina rigenerativa, perché possono differenziarsi in cellule mature capaci di sostituire quelle danneggiate da una malattia. Diversi studi hanno dimostrato che da queste cellule si possono ottenere cellule beta e alfa pancreatiche, produttrici di insulina e glucagone, ripristinando l’equilibrio glicemico in modelli animali di diabete. Su queste basi è stata sviluppata VX-880, una terapia sperimentale in fase di valutazione clinica a base di cellule beta pancreatiche derivate da cellule staminali. I dati del trial clinico FORWARD-101 sono stati presentati al congresso annuale dell’American Diabetes Association (ADA), svoltosi a fine giugno a Chicago, e pubblicati sul New England Journal of Medicine.
- Di: Roberta Altobelli
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