Due aziende biotech uniscono le forze per portare terapie innovative ai pazienti affetti da epidermolisi bollosa e ulcere venose croniche
Le aziende RHEACELL e AOP Health hanno recentemente annunciato una nuova partnership strategica volta a sviluppare e distribuire terapie cellulari innovative per patologie gravi e a tutt’oggi scarsamente trattabili, come l’epidermolisi bollosa (EB) e le ulcere venose croniche (CVU). L’accordo rappresenta un’importante tappa nel percorso di entrambe le aziende per rispondere a bisogni medici insoddisfatti con soluzioni terapeutiche d’avanguardia. Due terapie della pipeline di RHEACELL sono attualmente in fase di sviluppo clinico di Fase III e l’esperienza di AOP Health potrà essere d’aiuto per farle arrivare ai pazienti europei, ma anche in Medio Oriente, Nord Africa, Turchia e Israele.
La terapia di RHEACELL si basa su cellule stromali mesenchimali dermiche ABCB5+ (MSC ABCB5+). Queste cellule mostrano proprietà immunomodulanti e rappresentano un approccio sperimentale rivoluzionario per il trattamento dell’epidermolisi bollosa (ne avevamo già parlato qui) e delle ulcere venose croniche.
Nel caso dell’EB, la terapia sperimentale – chiamata allo-APZ2-OTS - viene somministrata per via sistemica, stimolando la guarigione sia interna che esterna delle ferite e contribuendo al ripristino delle funzioni fisiologiche dei tessuti colpiti. L’idea alla base è che le cellule migrano verso i tessuti lesi, riducendo infiammazione e promuovendo la guarigione grazie al deposito di collagene VII. I risultati positivi ottenuti nei trial di Fase I/II e i riscontri incoraggianti da parte delle autorità regolatorie confermano il potenziale di questo approccio. Sono attualmente in corso due studi clinici di Fase III, che prevedono l’arruolamento di 74 pazienti con diagnosi di epidermolisi bollosa distrofica recessiva ciascuno. Il primo si svolge negli Stati Uniti, mentre il secondo in Austria. Una prima presentazione del dossier per la richiesta di approvazione all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) è prevista per il 2026.
Le ulcere venose croniche, frequenti soprattutto tra gli anziani, rappresentano la forma più comune di ulcera agli arti inferiori, con il 60–80% dei casi legati all’insufficienza venosa cronica. La terapia cellulare sviluppata da RHEACELL ha già ottenuto l'autorizzazione nazionale in Germania da parte dell’Istituto Paul Ehrlich sulla base di dati clinici di Fase II, dimostrando efficacia nel trattamento delle ulcere resistenti ai trattamenti convenzionali. Attualmente è in corso un trial clinico di Fase III che prevede di arruolare 250 pazienti in tutto il mondo, Italia inclusa (sul sito ClinicalTrials.gov non sono esplicitati i centri coinvolti). Si tratta di uno studio clinico internazionale, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, multicentrico, volto a valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco – in questo caso chiamato allo-APZ2-CVU - nella guarigione delle ferite in pazienti affetti da CVU resistente alle terapie.
Anche se sono ancora in fase di sperimentazione clinica, ed è quindi necessario raccogliere un maggior numero di dati sulle terapie, questa alleanza strategica testimonia il forte impegno di entrambe le aziende nel portare avanti l’innovazione scientifica a beneficio dei pazienti più vulnerabili. Restiamo in attesa di vedere come proseguiranno gli studi clinici.
