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Terapia cellulare
Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa
La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.
CELLULE STAMINALI: COSA SONO?
Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.
Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali, che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate.
Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.
iPSC
Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le iPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.
Ad oggi, sono ancora poche le terapie cellulari e tessutali autorizzate in Europa, ma si stanno facendo grandi progressi per la messa a punto di innovativi trattamenti per le gravi ustioni, alcune malattie rare e i tumori.
La procedura sperimentale, condotta in Cina su una donna affetta da diabete di tipo I, è basata sul trapianto di cellule staminali riprogrammate appartenenti alla paziente stessa
Diversamente dalle malattie rare, che come tali sono anche poco conosciute, il diabete riguarda in tutto il mondo circa 600 milioni di persone - molte delle quali sono bambini - e, secondo i calcoli della International Diabetes Federation (IDF), entro i prossimi anni la curva di prevalenza di questa malattia è destinata a crescere ancora. Considerato anche il legame con lo stile di vita (l’obesità e la sedentarietà sono fattori di rischio) c’è grande attenzione rivolta alle nuove forme di trattamento in arrivo per questa malattia e, ovviamente, anche a quelle in fase di sperimentazione. In particolare, si cercano nuove soluzioni per il diabete di tipo I, quello scatenato da una risposta autoimmune diretta contro le insule pancreatiche dove è sintetizzata l’insulina. Tra le ultime spicca la terapia cellulare descritta qualche settimana fa sulla prestigiosa rivista scientifica Cell.
- Di: Enrico Orzes
Uno studio dell’Università di Modena e Reggio Emilia punta alle terapie avanzate per tentare di ridurre la resistenza ai farmaci tipica di questo aggressivo tumore
È una delle forme tumorali più temibili, perché tende a farsi scoprire tardi quando la situazione generale del malato è gravemente compromessa, fino ad oggi non sono stati identificati marcatori affidabili di malattia, infine, la resistenza ai farmaci limita il successo dei trattamento clinici. Stiamo parlando del tumore del pancreas. Un gruppo di ricerca dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia (UniMoRe) sta valutando di abbinare una terapia cellulare, che prevede la manipolazione genetica delle cellule, alla chemioterapia per sondare un punto debole dell’adenocarcinoma duttale pancreatico e offrire future speranze ai malati. I primi risultati del loro studio sono stati pubblicati ad agosto sulla rivista scientifica Cell Report Medicine.
- Di: Enrico Orzes
La ricerca pionieristica della prof.ssa Kurtzberg (Stati Uniti) espande l'uso del sangue del cordone ombelicale, aprendo nuove strade per il trattamento di patologie neurologiche
Il primo trapianto di cellule derivate dal sangue di cordone ombelicale è stato effettuato, con successo per una malattia rara, oltre 30 anni fa. Da allora la ricerca è andata avanti e le applicazioni cliniche si sono moltiplicate. Secondo Joanne Kurtzberg - direttrice del Marcus Center for Cellular Cures e codirettrice dello Stem Cell Transplant Laboratory alla Duke University, centro statunitense di eccellenza in queste procedure - ci troviamo ora di fronte a un capitolo nuovo e molto promettente di questo filone di terapie basate sul sangue del cordone ombelicale. Nel suo recente intervento, durante il convegno Advanced Therapies, che si è tenuto a Londra lo scorso 19 e 20 marzo, Kurtzberg ha condiviso i risultati incoraggianti di studi sulle cellule DUOC e le loro capacità di rimielinizzazione, con l'obiettivo di ampliare ulteriormente il loro potenziale per il trattamento di patologie neurologiche.
- Di: Michela Moretti
Una riflessione su cosa può fare la comunità scientifica per modellare il modo con cui le tecnologie influenzano l’ambiente informativo in cui la medicina rigenerativa entra in contatto col pubblico
“Cercalo su internet”: a chi non è mai capitato di sentirsi rispondere con questa frase di fronte a una domanda della quale non si conosceva la risposta? Ormai la ricerca sul web è parte della nostra quotidianità: ci può dire qual è il ristorante più vicino, qual è la migliore università per studiare chimica o che tempo farà nel fine settimana. Tra i molti click sul tasto “cerca”, una parte sono dedicati al tema della salute e le cellule staminali sono da anni un argomento di grande interesse, visto le promesse di trattare le più disparate condizioni cliniche grazie alle loro capacità rigenerative. Purtroppo, le informazioni vengono filtrate e presentate in un certo modo dai motori di ricerca, il che rende faticoso ottenere informazioni accurate e scientificamente valide sulle terapie a base di staminali. Una recente pubblicazione su Stem Cell Reports riporta una riflessione sui recenti sviluppi dell’intelligenza artificiale (AI) e su come la comunità scientifica dovrebbe rispondere a queste necessità informative.
- Di: Rachele Mazzaracca
La terapia sperimentale è ideata per produrre l’alfa-L-iduronidasi (IDUA), enzima mancante nei pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo 1, ed è in valutazione con uno studio clinico di Fase I
La cellula è la struttura di base della vita. L’affermazione di tale concetto ha permesso agli studiosi di biologia cellulare e molecolare di compiere balzi da gigante nella comprensione degli organismi giungendo a padroneggiare le tecniche di manipolazione degli stessi. Così l’ingegneria genetica ha fatto da locomotrice agli studi sulla cellula portando alla nascita di terapie cellulari come quelle messe a punto dalla biotech statunitense Immusoft, che ha l’obiettivo di trasformare le cellule immunitarie in piccole “biofabbriche” in grado di sfornare molecole ed enzimi terapeutici. In questo senso la cellula diventa essa stessa la terapia per malattie causate dalla carenza o dall’assenza di specifiche proteine. Ora questa strategia approda per la prima volta alla sperimentazione clinica: l’obiettivo è la mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I).
- Di: Enrico Orzes
Il Centro per la Terapia Cellulare del Diabete di Padova ha ottenuto tutte le autorizzazioni necessarie, ed è ora operativo con i primi pazienti in lista pronti per l’intervento
Sono trascorsi due anni da quando è stato inaugurato il nuovo Centro per la Terapia Cellulare del Diabete dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Padova e non si è perso tempo: lo scorso novembre, infatti, è stato sottoposto al trapianto di insule pancreatiche il primo paziente, un uomo di 52 anni affetto da diabete mellito di tipo 1, provocato da una eccessiva risposta immunitaria in grado di distruggere le cellule beta del pancreas deputate alla produzione di insulina. La procedura di trapianto (rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale) - insieme ad altre terapie cellulari che, in futuro, saranno disponibili - costituisce il cuore dell’attività svolta presso il Centro diretto da Lucrezia Furian, Professore Ordinaria di Chirurgia all’Università degli Studi di Padova.
- Di: Enrico Orzes
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