Durante il Congresso scientifico del Centro Nazionale per lo Sviluppo di terapie geniche e farmaci RNA è emerso che il 70% dei fondi PNRR è già impegnato in nuovi bandi di ricerca
Il Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR) è a circa un anno dalla scadenza ufficiale ma, a Padova, i ricercatori del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con tecnologia a RNA si sono dati un gran daffare per mettere a frutto le risorse ottenute e sviluppare così potenziali nuove terapie innovative. Finanziato con oltre 320 milioni di euro della Missione 4 del MUR, il Centro ha già impegnato il 70% delle risorse disponibili, rispettando i tempi previsti. Sono 95 i progetti di ricerca finanziati tramite i Bandi a Cascata, 500 le pubblicazioni scientifiche su riviste internazionali, 25 i brevetti depositati, 34 i progetti di trasferimento tecnologico avviati, tra cui 10 start-up e 17 nuove iniziative imprenditoriali in fase di sviluppo.
Questa è la fotografia dell’attività del Centro Nazionale a cui Osservatorio Terapie Avanzate ha recentemente dedicato un approfondimento. Si tratta di una rete di ricerca composta da 32 università e istituti di ricerca e 13 aziende private, nata tre anni fa da una proposta progettuale presentata dall’Università di Padova nell’ambito del programma NextGeneration EU (NGEU). Nei giorni scorsi i vari nodi di questa rete si sono riuniti al Centro Congressi dell’Università Federico II di Napoli, per il suo primo congresso scientifico, dal titolo “Looking towards the future”, durante il quale sono stati illustrati i risultati del percorso virtuoso compiuto dai 10 Spoke di ricerca.
“Il Centro Nazionale ha attivato un ecosistema virtuoso capace di generare nuove conoscenze, opportunità per i giovani ricercatori e soluzioni concrete per la salute”, spiega Rosario Rizzuto, Presidente del Centro, Professore Ordinario di Patologia Generale e Direttore del Dipartimento di Scienze Biomediche dell’Università degli Studi di Padova. “Con oltre il 70% delle risorse già impegnate e un forte impatto nel Mezzogiorno, stiamo contribuendo a rafforzare il ruolo dell’Italia come protagonista nella medicina del futuro e facendo in modo che l’industria non si confronti più con singoli ricercatori, ma con sistemi strutturati e integrati in grado di collaborare e comunicare in modo efficace. La nostra sfida non è solo capire quali RNA ci servono per trattare una cellula malata, ma anche come farli arrivare agli organi, al sistema nervoso, o al tumore, rendendoli dei veri farmaci mirati. Questo lavoro richiede strumenti e vettori sempre più sofisticati e continua innovazione, solo rafforzando il modello di collaborazione tra pubblico e privato sarà possibile garantire al Centro di proseguire nella sua missione.”
“A meno di un anno dalla conclusione del finanziamento previsto dal PNRR, il Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA rappresenta un esempio concreto di come l’investimento pubblico in ricerca possa generare risultati rapidi, diffusi e ad alto impatto”, dichiara Elena Quagliato, Responsabile del coordinamento operativo del centro con sede a Padova. “Abbiamo già impegnato oltre il 70% delle risorse assegnate costruendo in tempi record un ecosistema nazionale di eccellenze che promuove innovazione, sviluppo industriale e valorizzazione del capitale umano”. Il centro ha articolato il proprio intervento su 4 assi principali: formazione avanzata, sviluppo tecnologico, trasferimento di conoscenze e produzione di farmaci innovativi. Tra i risultati raggiunti, spiccano la creazione di infrastrutture GMP per la produzione accademica di farmaci basati sull’RNA e vettori virali, a supporto di studi clinici in ambiti come oncologia, malattie rare e patologie neurologiche. “Il 50% dei fondi è già stato rendicontato”, prosegue Quagliato. “Ciò significa che il processo di validazione della spesa è stato completato, con l’approvazione da parte di Invitalia, organismo incaricato del controllo per conto del ministero. Stiamo rispettando pienamente la timeline prevista dal Piano: già entro il 2025 alcuni progetti potranno entrare nella fase clinica”.
Circa 1.700 sono le persone coinvolte nelle attività del Centro, con 700 nuove assunzioni (di cui oltre il 65% donne): tra i profili reclutati figurano oltre 170 dottorandi, numerosi assegnisti e ricercatori. In collaborazione con Fondazione Emblema il Centro ha avviato, inoltre, un Placement Program per facilitare l’inserimento lavorativo dei giovani ricercatori. Particolarmente significativo l’avvio della PharmaTech Academy a Scampia, che ha già formato 46 giovani talenti in aree strategiche come sviluppo farmaceutico, intelligenza artificiale e normative GMP, contribuendo alla valorizzazione del capitale umano nel Sud Italia.
Tra i principali avanzamenti scientifici vi sono lo sviluppo di nuove terapie su RNA per malattie mitocondriali rare; la pubblicazione su Nature Medicine del primo studio clinico in Europa con CAR-T per la leucemia linfoblastica acuta; l’avvio di una terapia genica per la beta-talassemia; lo sviluppo di piccoli RNA progettati con tecnologia SINEUP per legarsi a geni specifici e stimolare in modo naturale e sicuro la produzione di proteine mancanti, nel trattamento di malattie genetiche. Risultati che stanno già contribuendo a ridefinire il panorama delle terapie avanzate in Italia e in Europa.
La collaborazione con istituzioni di rilievo internazionale, come la Monash University, e le missioni istituzionali in Cina, Giappone e Stati Uniti, hanno rafforzato il posizionamento internazionale del sistema di ricerca italiano. Investimenti mirati hanno potenziato infrastrutture strategiche come la Facility GMP dell’Università Federico II di Napoli, il Gene Therapy Center dell’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, l’Istituto San Raffaele Telethon di Milano e la Fondazione Tettamanti a Monza. Una forte accelerazione allo sviluppo e alla produzione di terapie innovative è stata data anche dal potenziamento dei Centri di eccellenza nei diversi Spoke quali: il Clinical trial center sulla terapia genica dell’Università di Modena e Reggio Emilia, il RECAS Big Data Center dell’Università di Bari, la Piattaforma automatizzata per lo screening di farmaci a RNA sugli organoidi dell’Università di Padova, i Laboratori TT e DRUG delivery e scienze omiche dell’Università Federico II e il Centro di Competenza per la farmacologia e i farmaci RNA dell’Università di Milano.
